[뉴스핌=김형락 기자] 면역치료제 연구기업 바이오리더스가 미국 식품의약품안전처(FDA)로부터 듀센형 근이영양증 치료제 적응증 희귀의약품 지정(ODD)을 승인받았다고 7일 밝혔다.
신약후보 물질 ‘BLS-M22’는 듀센형 근이영양증 환자를 대상으로 한 백신이다. 듀센형 근이영양증은 남자 아이에게 주로 나타나는 유전질환이다. 보통 12세부터 정상적으로 걷지 못하고, 20세 이후부터는 호흡근이 약화해 조기 사망에 이르게 된다. 3500명당 1명꼴로 발병하는 것으로 보고됐다.
현재까지 듀센형 근이영양증을 치료할 수 있는 약물은 없다. 미국 제약사 피티씨 쎄라푸틱스의 ‘트랜스라나’가 넌센스 돌연변이에 의한 근이영양증 환자(전체 환자의 10~15%)에게만 적응증이 국한돼 있다. 릴리, 화이자가 정맥 주사 약물인 항체 치료제를 개발 중이나 아직 뚜렷한 효과가 확인되지 않았다. 항체 치료제 특성상 주기적으로 내원하여 치료를 받아야 하고, 중화항체가 만들어져 약물의 역가가 반감된다.
‘BLS-M22’는 이런 기존 치료약의 단점을 보완했다. 경구용 약물이기 때문에 주기적으로 내원해 치료를 받을 필요가 없다. 바이오리더스 측은 약물의 효과가 오래 가는 장점 때문에 기존 약보다 큰 시장을 형성 할 수 있을 것으로 기대된다고 밝혔다.
이번 지정 승인으로 바이오리더스는 ‘BLS-M22’ 시판 허가 후 7년 동안 마케팅 독점권을 가진다. 약품 개발 기간에는 연구개발 및 인허가 관련 수수료와 세금 감면 혜택도 누릴 수 있다.
현재 ‘BLS-M22’는 임상 의약품 생산을 완료하고 한국, 미국 임상을 준비 중이다. 임상 2상 이후부터 조건부 판매도 가능하다.
바이오리더스 박영철 대표는 “이번 승인으로 바이오리더스의 파이프라인(신약 후보물질) 가치를 증명했다”며 “신약 개발 기간 단축과 함께 글로벌 라이센싱(특허사용계약)을 촉진하는 계기가 될 것”이라고 말했다.
[뉴스핌 Newspim] 김형락 기자 (rock@newspim.com)
