[서울=뉴스핌] 김유림 기자 = 글로벌 제약사 노바티스(Novartis)가 빠르면 올해 안에 1형 척수성근위축증(SMA) 치료 후보물질의 신약 개발이 완료될 전망이다.

29일 미래의학연구재단 서울대병원 의생명연구원 1층 대강당에서 ‘바이오치료법 개발의 현주소’를 주제로 ‘제2회 미래의학춘계포럼’을 개최했다.

이날 한국노바티스에서 메디칼 디렉트를 역임하고 있는 백승재 이사가 연사로 참석했으며, 노바티스의 오픈이노베이션 사례에 대해 발표했다.

한국노바티스 메디컬 디렉터 백승재 이사. [사진=뉴스핌 김유림 기자]

노바티스는 스위스 바젤에 본사를 둔 다국적 제약회사이며, 전 세계 제약사 매출 순위 탑5 자리에 매년 이름을 올린다.

특히 영국 제약생명공학 전문 컨설팅업체 이밸류에이트의 보고서에 따르면 오는 2024년 노바티스가 처방용 의약품 부문에서 532억달러의 매출실적을 기록하면서 1위 자리를 차지할 것으로 전망하기도 했다.

백승재 이사에 따르면 노바티스의 R&D(연구개발)은 NIBR(Novartis Institutes for BioMedical Research )라는 연구소에서부터 나온다.

백 이사는 “NIBR에서 신약 후보 물질 개발을 진행한 후 신경과학, 안과질환, 항암, 제네릭 등 4개의 회사에 나눠주는 구조”라면서 “한국 기업이 노바티스와 오픈이노베이션을 하려면 우선 NIBR과 접촉해야 한다”고 말했다.

이어 그는 “전 세계에 7개 사이트, 6000여명의 연구자, 500개의 임상이 진행되고 있으며, 최대한 많은 환자에게 적시에 공급할 수 있었던 건 오픈이노베이션이 있었기에 가능했다”며 “NIBR은 현재 한국에는 없다. 가장 가까운 곳이 중국 상하이에 있으며, 한국 측에서 요청할 게 있으면 전달이 가능하다”고 말했다.

또한 백 이사는 미국 유전자 치료회사 아벡시스(AveXis)를 87억 달러(약 9조3000억원)에 인수한 후 진행되고 있는 신약 개발 현황에 대해 설명해 관심이 쏠렸다.

앞서 노바티스 본사는 지난 4월 아벡시스를 인수했다. 아벡시스는 희귀 난치 질환인 ‘척수성 근위축증(SMA) 치료제’ 개발을 위해 연구를 진행해 왔다. 미국식품의약국(FDA)가 제1형 SMA 치료 후보물질 AVXS-101을 ‘혁신 치료제’로 지정해 전 세계의 이목이 집중되기도 했다. 

백 이사는 “’1형 척수성근위축증(SMA) 치료 후보물질의 R&D 결과가 올해 말 또는 내년 초 좋게 나올 것으로 예상한다”며 “개발이 완료되면 곧바로 FDA에 등록할 계획이며, 세계 최초 유전자 대체 치료 요법이 될 것”이라고 말했다.

한편 척수성근위축증은 근육 기능이 점차 심각하게 위축되면서 결국 숨을 쉬거나 음식물을 삼키지 못해 사망하는 유전성 희귀난치병이다.

29일 제2회 미래의학춘계포럼에 참석한 연사. [사진=뉴스핌 김유림 기자]

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