[서울=뉴스핌] 정경환 기자 = 바이오리더스는 식품의약품안전처로부터 희귀질환 뒤쉔 근디스트로피(Duchenne muscular dystrophy, 이하 DMD) 치료제 'BLS-M22'가 개발단계 희귀의약품에 지정 승인받았다고 17일 밝혔다.

개발단계 희귀의약품 목록에 21번째로 이름을 올린 'BLS-M22'는 지난해 11월 식약처 임상시험 승인 후 현재 국내 임상시험을 진행 중이다. 회사는 이번 희귀의약품 지정에 따라 임상시험 2상 진행 후 신속 허가 및 심사비용 면제 등 제도 혜택으로 신약 개발이 앞당겨질 것으로 기대하고 있다.

앞서 'BLS-M22'는 2017년 12월 미국 식품의약국(FDA)에서 먼저 희귀의약품 지정 승인받은 바 있다.

바이오리더스의 'BLS-M22'는 근육생성저해물질인 마이오스타틴(Myostatin) 생성을 억제해 근육 손실을 감소시키는 신약이다. 현재 개발된 약물은 스테로이드를 사용해 질환의 발현을 지연시키거나 합병증을 관리하는 정도다. 전 세계적으로 현재까지 상업화가 된 약물은 미국 제약사 PTC 테라퓨틱스(Therapeutics)의 '트랜스라나'인데, 전체 DMD 환자 중 10~15% 가량인 넌센스 돌연변이에 의한 근디스트로피에만 해당돼 적응증이 한정적이다.

바이오리더스의 경구용 'BLS-M22'는 면역치료제로서 안전성을 기반으로 모든 DMD 질환을 근원적으로 치료토록 개발하고 있다.

회사 관계자는 "BLS-M22는 글로벌 제약사들과 기술수출을 통한 공동개발 협의 및 국내 임상진행 등 투 트랙 전략으로 신약 개발 기간 단축과 임상 성공률을 높이고 있다"며 "DMD 치료제의 적응증을 확대, 근위축성 측색 경화증(ALS, 루게릭병), 척수성 근위축증(SMA), 근감소증(Sarcopenia)에 대한 비즈니스 모델도 해외 빅 파마들과 협의 중"이라고 했다.

그는 이어 "플랫폼 기술을 기반으로 새로운 면역치료제로서 기술 제휴가 가능한 면역항암제(고형암), 대사질환 치료제, 항바이러스, 백신 아쥬반트 등 추가 파이프라인을 진행하고 있다"고 덧붙였다.

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