[서울=뉴스핌] 김근희 기자 = GC녹십자는 일본 클리니젠(Clinigen K.K.)사와 헌터증후군 치료제 '헌터라제 ICV'에 대한 기술수출 계약을 체결했다고 4일 발표했다.

이번 계약에 따라 일본 클리니젠은 일본 내 '헌터라제 ICV'의 개발 및 상업화에 대한 독점적 권리를 갖게 된다. 클리니젠은 영국에 본사를 둔 특수의약품 상업화에 주력하고 있는 제약사로, 일본을 포함한 전세계 11곳에 지사를 두고 있다.

일본 클리니젠은 뇌기능을 개선하는 형태의 헌터증후군 치료제 시장 선점을 위해 올해 안에 일본에 허가 신청을 진행할 계획이다.

GC녹십자는 상업화 이후 판매 수익에 대한 로열티(경상기술료)를 받게 된다. 계약금과 마일스톤은 양사간 합의에 따라 비공개했다.

이번에 기술수출한 헌터라제 ICV는 헌터증후군 치료제다. 헌터증후군은 IDS 효소 결핍으로 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 남자 어린이 10만~15만 명 중 1명 비율로 발생하며, 국내에 70여 명, 일본에는 150여 명의 환자가 있다. 전 세계적으로는 약 2000여 명이 질환을 앓고 있는 것으로 추정된다.

헌터라제 ICV는 머리에 기구를 삽입해 약물을 뇌 내부에 있는 공간인 '뇌실'에 직접 투여하는 새로운 방식의 제형이다. 상업화를 마치면 헌터라제 ICV는 뇌실 투여 방식으로는 세계 최초의 헌터증후군 치료제가 된다.

GC녹십자 관계자는 "기존 정맥주사 제형 치료제들은 약물이 뇌혈관장벽(BBB)을 투과하지 못해 효과가 낮다는 한계가 있었다"며 "뇌실 투여 제형 약물은 기존 약물의 한계를 극복하고, 헌터증후군 중증 환자의 삶의 질을 높여줄 것"이라고 말했다.

실제로 일본에서 실시한 헌터라제 ICV 임상 1·2상에서 헌터라제 ICV를 투여하자 지능 저하를 일으키는 핵심 물질인 '헤파란황산'(HS)이 크게 감소하는 것으로 나타났다.

허은철 GC녹십자 사장은 "클리니젠과의 이번 파트너십을 통해 헌터라제의 가치와 경쟁력을 높였다"며 "새로운 치료 환경과 기회를 제공해 환자들의 삶의 실질적인 변화를 만들겠다"고 말했다. 

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