간세포 내 TTR 단백질 합성 억제
비정상적인 아밀로이드 침착 방지
3개월에 1회 투여…피하 주사 방식
비정상적인 아밀로이드 침착 방지
3개월에 1회 투여…피하 주사 방식
[세종=뉴스핌] 신도경 기자 = 새로운 다발신경병증 희귀치료제인 암부트라프리필드시린지주(부트리시란나트륨)이 허가됐다.
식품의약품안전처는 트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증 치료에 사용하는 짧은 간섭 리보핵산(siRNA) 주사제 희귀의약품인 부트리시란나트륨을 허가하겠다고 15일 밝혔다.
트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증은 간에서 생성되는 TTR 단백질의 유전적 변형으로 말초신경계에 비정상적으로 아밀로이드가 축적돼 통증을 일으킨다. 합병증을 유발하고 사망률이 높다.
siRNA는 특정 메신저리보핵산(mRNA)에 결합해 절단을 유도해 궁극적으로 단백질 생성을 억제한다. 주성분 부트리시란나트륨은 화학적으로 합성된 이중나선 구조의 siRNA로 간세포 내에서 TTR 단백질의 합성을 억제해 인체 내 비정신적인 아밀로이드 침착을 방지한다.
이 약은 1단계 또는 2단계 다발성신경병증 환자에게 3개월에 1회씩 투여한다. 피하 주사 방식이다.
식약처는 "규제과학 전문성을 바탕으로 안전성·효과성이 충분히 확인된 치료제를 신속하게 심사‧허가하겠다"며 "환자 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다할 계획"이라고 강조했다.
sdk1991@newspim.com
