FDA, ATTR-CM 치료제 아트루비 승인
ATTR-CM 시장 가치 2031년 $94억 전망
"유럽·일본 추가 승인 추진 중"
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[서울=뉴스핌] 김현영 기자 = 미국 캘리포니아주 팔로알토에 본사를 둔 바이오제약사 브릿지바이오 파머(종목명: BBIO)의 주가가 25일(현지 시각) 뉴욕증시에서 일시 30% 넘게 폭등했다. 지난해 7월 이후 16개월 만에 최대 오름폭이다. 미국 식품의약국(FDA)이 브릿지바이오가 희귀 심장질환 치료제로 개발한 신약을 허가했다는 소식이 주가를 견인했다.
브릿지바이오는 FDA가 트랜스티레틴 매개 아밀로이드성 심근병증(ATTR-CM) 성인 환자에서 심혈관 사망과 심혈관 관련 입원을 줄이기 위해 경구 투여하는 자사의 트랜스티레틴(TTR) 안정화제 '아트루비(Attruby, 성분명: 아코라미디스)'를 승인했다고 22일 발표했다.
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| 미 식품의약국(FDA) [사진 = 블룸버그] |
아트루비의 라벨에는 ATTR-CM에서 기형이 되어 기능을 상실하는 수송 단백질인 트랜스티레틴을 거의 완전하게(90% 이상) 안정화시킨다고 명시된다. 아트루비는 이러한 라벨과 함께 FDA가 승인한 최초의 TTR 안정화제라는 점에서 투자자들의 관심을 끌었다.
22일 이 소식이 공개되고 25일 뉴욕증시에서 브릿지바이오의 주가는 주당 30.51달러까지 뛰었다. 22일 종가인 23.42달러에서 30.27% 상승한 것이다. 이후 오름폭을 줄여 전거래일 대비 16.10% 전진한 27.19달러로 정규장을 마쳤다. 이날 급등에도 불구하고 주가는 올해 들어 32.65%, 최근 1년 사이 8.73% 하락한 상태다.
지난해 여름 성공적인 글로벌 임상 3상 시험(ATTRibute-CM) 결과가 발표된 이후 이미 주가가 큰 폭으로 치솟은 만큼 올해 들어서는 오히려 후퇴하는 모습이다. 지난해 12월 28일 주당 44.32달러까지 올라 52주 최고가를 찍었던 주가는 올해 6월 24일 주당 21.62달러까지 내려 52주 저점을 기록하기도 했다.
2023년 7월 브릿지바이오는 ATTR-CM 치료제 후보물질인 아코라미디스 투여군을 약 30개월간 추적 관찰한 결과, 모든 원인에 의한 사망률(ACM)과 심혈관계 관련 입원(CVH) 빈도가 유의미하게 감소했다고 발표했다. 아코라미디스를 투여한 ATTR-CM 환자들의 2년 반 후 생존율은 81%로, 위약을 투여한 환자들의 74%에 비해 높았다. 아울러 ACM 25%, CVH 50% 감소 효과를 보였다.
ATTR-CM은 체내에서 생성되는 단백질인 트랜스티레틴(TTR)이 잘못된 단백질 접힘 과정을 거치면서 심장에 비정상적으로 축적되고, 이게 심장 근육 기능에 장애를 일으키는 병이다. 유전자 돌연변이 여부에 따라 정상형(wild-type)과 유전형(hereditary)으로 나뉜다.
유전형 ATTR-CM은 유전자 변이로 발생하고 주로 말초 신경계와 심근에 축적돼 신경병증과 심근병증을 일으키고, 정상형 ATTR-CM은 유전이 아닌 노화와 관련이 있어 이전엔 노인성 아밀로이드증으로 불렸다. 만성심부전이 주된 특성으로 치료에 따라 예후가 결정된다.
FDA는 브릿지바이오의 글로벌 임상 3상 시험인 ATTRibute-CM에서 도출된 긍정적인 결과를 기반으로 아트루비를 승인했는데, 이 연구에는 정상형 또는 유전형 트랜스티레틴과 관련된 증후성 ATTR-CM 환자 632명이 피험자로 등록돼 임상이 진행됐다.
아트루비는 트랜스티레틴 단백질 유전자(T119M)에서 자연적으로 발생하는 구제변이(rescue mutation)를 모방해 ATTR-CM의 근본 원인으로 알려진 트랜스티레틴 4분자체(tetramer)의 불안정화를 표적으로 삼도록 설계됐다.
거의 완전한 트랜스티레틴 안정화를 통해 아트루비는 갑상선 호르몬의 일종인 티록신(thyroxine)과 비타민A의 수송 단백질로서 트랜스티레틴 본연의 기능을 보존할 뿐만 아니라 심혈관계에 미치는 이점도 입증됐다.
캔자스 시티 심근병증 설문조사와 6분 보행검사 지표를 적용해 평가했을 때 아트루비는 통계적으로 괄목할 만한 개선 효과를 보였다. 연구 30개월 차에 아트루비는 모든 원인에 의한 사망률과 재발성 심혈관계 입원 사건을 위약 대비 42% 감소시켰고, 심혈관 관련 입원의 누적 빈도를 위약 대비 50% 감소시켰다.
뇌 나트륨 이뇨 펩타이드의 N-말단 호르몬 전구물질(NT-proBNP)의 수치 증가에서도 아트루비를 투여한 피험자 그룹은 위약 대조그룹의 절반 수준에 그친 것으로 나타났다.
▶②편에서 계속됨
