<코젠트 ① GIST 치료제 임상 성공으로 주가 139% 폭등>에서 이어짐

[서울=뉴스핌] 김현영 기자 = ◆ 경영진 "역사적인 날"...확장 접근 프로그램 가동

앤드루 로빈스 코젠트 바이오사이언시스(종목코드: COGT) 사장 겸 최고경영자(CEO)는 "오늘은 코젠트 바이오사이언시스와 GIST 환자 공동체 모두에게 역사적인 날"이라며 "이마티닙에 내성이 있거나 내약성이 없는 GIST 환자를 대상으로 한 3상 PEAK 임상시험에서 기대를 훨씬 뛰어넘는 긍정적인 결과를 발표하게 되어 매우 기쁘다"고 밝혔다.

PEAK: 베주클라스티닙과 수니티닙 병용요법 개요 [자료 = 코젠트 바이오사이언시스 홈페이지]

로빈스 CEO는 이어 "무진행 생존기간이 7개월 이상 개선되고 질병 진행 또는 사망률이 절반으로 감소하는 등 놀라운 결과를 바탕으로, 베주클라스티닙 병용요법은 2차 치료를 받는 GIST 환자에게 새로운 치료 표준으로 자리잡을 것"이라고 강조했다.

그는 "긴급히 치료가 필요한 GIST 환자들을 위해 이미 확장 접근 프로그램을 운영 중"이라며 "규제 당국과 협력해 이 병용요법이 가능한 한 빠르게 널리 제공될 수 있도록 노력할 것"이라고 덧붙였다.

확장 접근 프로그램(Expanded Access Program)은 임상시험 참가 기준에 부합하지 않거나 기존 치료법이 실패한 환자들에게 승인 전 신약에 대한 접근을 허용하는 제도다. 이는 회사가 환자들의 절박한 치료 수요에 신속히 대응하겠다는 의지를 보여주는 조치로 해석된다.

◆ 웨드부시, 투자의견 '중립'→'시장수익률 상회'

이번 임상 결과 발표 직후 웨드부시는 코젠트에 대한 평가를 대폭 상향 조정했다.

웨드부시의 데이비드 니어렌가르텐 애널리스트는 코젠트의 투자의견을 '중립'에서 '시장수익률 상회'로 상향 조정하는 한편 목표주가를 기존 13달러에서 38달러로 거의 3배 가까이 높여 잡았다.

베주클라스티닙과 수니티닙 병용요법, 무진행 생존기간 개선 [자료 = 코젠트 바이오사이언시스 홈페이지]

니어렌가르텐 애널리스트는 "이마티닙에 내성이 있거나 내약성이 없는 GIST 환자를 대상으로 한 3상 PEAK 임상시험에서 베주클라스티닙과 수니티닙 병용요법이 기대를 뛰어넘는 결과를 보였다"며 이 같은 상향 조정 배경을 설명했다.

그는 "이번 데이터를 바탕으로 해당 병용요법이 2차 치료 단계의 GIST에서 새로운 치료 표준으로 자리잡을 가능성이 높다"며 "향후 초기 및 후기 치료 단계에서도 활용될 수 있는 잠재력을 지닌다"고 투자자들에게 전했다.

이는 베주클라스티닙이 2차 치료에서 성공을 거둘 경우, 향후 1차 치료나 3차 이후 치료로 적응증을 확대할 수 있는 가능성을 시사한 것으로, 회사의 장기 성장 잠재력을 긍정적으로 평가한 것이다.

◆ 전신비만세포증 파이프라인도 순항, 연말 NDA 제출 예정

코젠트의 파이프라인은 GIST에 국한되지 않는다. 회사는 베주클라스티닙을 전신비만세포증(Systemic Mastocytosis) 치료제로도 개발 중이며, 이 분야에서도 가시적인 성과를 내고 있다.

베주클라스티닙, 전신비만세포증 치료제로도 개발 중 [자료 = 코젠트 바이오사이언시스]

전신비만세포증은 비만세포의 통제되지 않은 증식으로 인해 발생하는 희귀 혈액질환으로, KIT D816V 돌연변이가 주요 원인으로 알려져 있다. 베주클라스티닙은 이 돌연변이를 선택적으로 억제하도록 설계됐다.

코젠트는 오는 12월 고위험 전신비만세포증(AdvSM) 환자를 대상으로 한 글로벌 공개 임상시험인 APEX 연구의 주요 결과를 발표할 예정이다. 또한 비진행성 전신비만세포증(NonAdvSM) 환자를 대상으로 한 SUMMIT 연구도 진행 중이며, 이 연구 결과는 12월 개최되는 제67회 미국혈액학회(ASH) 연례 학술대회에서 발표될 예정이다.

회사는 비진행성 전신비만세포증 환자를 대상으로 한 베주클라스티닙의 첫 번째 신약허가신청을 2025년 말까지 FDA에 제출할 계획이다. 이는 GIST 적응증보다 약 6개월 앞선 일정으로, 성공할 경우 코젠트의 첫 상용화 제품이 될 전망이다.

◆ 차세대 파이프라인 확대, JAK2 억제제 데이터 공개 예정

코젠트는 베주클라스티닙 외에도 다양한 돌연변이를 타깃으로 하는 차세대 파이프라인을 구축하고 있다. 회사 연구팀은 FGFR2/3, ErbB2, PI3Kα, KRAS, JAK2 등의 돌연변이를 초기 타깃으로 삼아 중증 유전성 질환 치료제 포트폴리오를 개발 중이다.

베주클라스티닙, KIT 유전자 내 주요 돌연변이 억제 [자료 = 코젠트 바이오사이언시스]

특히 JAK2 V617F 억제제는 골수증식성종양(MPN) 치료제로 개발되고 있으며, 코젠트는 12월 ASH 학술대회에서 해당 후보물질의 초기 데이터를 공개할 예정이다. 회사 측은 이 신약후보가 "최고 수준의 잠재력을 가지고 있다"고 밝혔다.

이러한 다각화된 파이프라인 전략은 코젠트가 단일 제품에 의존하지 않고 지속 가능한 성장을 추구하고 있음을 보여준다. 특히 모든 파이프라인이 유전적으로 규정된 질환을 타깃으로 한다는 점에서, 회사의 정밀의학 전문성이 일관되게 적용되고 있다.

◆ 정밀의학 전문 바이오텍

코젠트 바이오사이언시스는 2014년 3월 설립되었으며, 본사는 매사추세츠주 월섬과 콜로라도주 볼더에 위치해 있다. 코젠트는 유전적으로 규정된 질환에 대한 정밀 치료제 개발에 주력하는 생명공학 기업으로, 특정 유전자 돌연변이를 타깃으로 하는 선택적 억제제를 개발하는 데 전문성을 갖추고 있다.

설립 이후 약 11년간 연구개발에 집중해온 코젠트는 이번 PEAK 임상 성공으로 첫 상용화 제품 출시를 목전에 두고 있다. 2025년 말과 2026년 상반기에 잇따라 NDA를 제출할 예정인 만큼, 2026년 하반기부터 2027년 사이 첫 매출이 발생할 가능성이 높다.

◆ 블록버스터 잠재력 충분

GIST는 희귀질환이지만, 이마티닙 내성 환자 수는 상당하며 치료 옵션이 제한적이어서 미충족 수요가 큰 시장이다. 업계에서는 베주클라스티닙이 승인될 경우 2차 치료 시장에서 빠르게 점유율을 확대할 것으로 전망하고 있다.

더욱이 니어렌가르텐 애널리스트가 언급한 것처럼, 2차 치료에서의 성공을 발판으로 1차 치료나 3차 이후 치료로 적응증을 확대할 경우 시장 잠재력은 더욱 커진다. 전신비만세포증 시장까지 고려하면 베주클라스티닙은 연간 수억 달러 이상의 매출을 올릴 수 있는 블록버스터급 치료제로 성장할 가능성이 있다.

웨드부시가 목표주가를 38달러로 설정한 것은 이러한 시장 잠재력을 반영한 것으로 보인다. 현재 주가 35.50달러 대비 약 7%의 추가 상승 여력이 있으며, 향후 임상 진행 상황과 FDA 승인 결과에 따라 추가 상승도 가능할 것으로 예상된다.

kimhyun01@newspim.com