무진행 생존 위험비 및 객관적 반응률에서 앞서
데스모이드 종양 시장에서 새로운 표준 제시
안전성 프로필 긍정적, 시장 우위 가능성 높아
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[서울=뉴스핌] 김현영 기자 = 임상 단계의 표적 항암제 개발 기업 이뮤놈(종목코드: IMNM)이 희귀 종양 치료제의 획기적인 임상 성공으로 투자자들의 이목을 집중시키고 있다. 15일(현지시간) 이뮤놈 주가는 25.30달러로 52주 최고치를 경신했으며, 긍정적인 3상 임상시험 결과 발표 직후 주가는 12일 종가 19.57달러에서 29.28% 급등하며 시장의 뜨거운 반응을 확인했다. 16일 종가 23.48달러를 기준으로 현재 시가총액은 21억 5000만 달러에 달한다.
지난 52주간 주가는 5.15달러에서 25.30달러 사이에서 변동했으며, 연초 이후 121.09% 최근 3개월 사이 무려 161.18%의 수익률을 기록하는 등 강력한 상승 모멘텀을 유지하고 있다. 월가의 주요 투자은행들은 일제히 '매수' 의견을 제시하며, 최근 고점 경신에도 불구하고 현 주가 대비 약 46%의 추가 상승 여력이 있다고 전망한다.
◆ 획기적인 임상 결과, 경쟁약 압도
2006년 설립되어 미국 워싱턴주 보셀에 본사를 두고 있는 이뮤놈이 지난 15일 발표한 글로벌 3상 RINGSIDE 임상시험 결과는 시장 예상을 뛰어넘는 수준이었다. 진행성 데스모이드 종양 환자를 대상으로 한 경구용 감마 세크레타제 억제제(GSI) '바레가세스타트(Varegacestat)'의 효능이 극적으로 입증된 것이다.
임상시험의 1차 평가 목표인 무진행 생존기간(PFS) 개선에서 바레가세스타트는 위약 대비 통계적으로 유의하고 임상적으로 의미 있는 결과를 도출했다. 질병 진행 또는 사망 위험은 84% 감소했으며, 이는 독립적인 중앙 판독을 통해 확인됐다.
특히 주목할 점은 무진행 생존 위험비(HR) 0.16이라는 수치다. 이는 같은 적응증으로 이미 미 식품의약국(FDA) 승인을 받은 머크 KGaA의 '옥시베오(Ogsiveo, 성분명: 니로가세스타트)의 시험 결과인 0.31보다 훨씬 우수한 성적이다. 구겐하임 증권은 이를 "경쟁약을 압도하는 효능"이라고 평가하며, 바레가세스타트가 시장에서 빠르게 우위를 점할 수 있을 것으로 전망했다.
객관적 반응률(ORR)에서도 바레가세스타트 투여군은 56%를 기록해 위약군의 9%와 극명한 대비를 보였다. 회사 측은 이를 "데스모이드 종양 환자를 대상으로 한 무작위 임상시험에서 관찰된 가장 높은 객관적 반응률"이라고 강조했다. 웨드부시의 데이비드 니에렌가르텐 애널리스트는 이번 결과를 "완승"이라고 평가했다.
◆ 종양 축소 효과 및 통증 개선 입증
탐색적 분석에서 나타난 종양 용적 변화는 더욱 인상적이다. 바레가세스타트 투여 환자의 종양 용적은 중앙값 기준 83% 감소한 반면, 위약군은 오히려 11% 증가했다. 또한 임상시험은 모든 주요 2차 평가 목표를 충족했으며, 바레가세스타트는 종양 용적 감소와 통증 강도 개선에서 통계적으로 유의한 효과를 입증했다.
리링크 파트너스의 앤드루 베렌스 애널리스트는 "이러한 차이점은 임상적으로 의미가 있다"며 "왜냐하면 이러한 지표들이 통증 감소 및 일상 기능 향상과 가장 직접적으로 연관되어 있기 때문"이라고 고객에게 보낸 보고서에 밝혔다.
메모리얼 슬론 케터링 암센터의 육종 전문 종양학자이자 RINGSIDE 임상시험의 주요 연구자인 미날 M. 곤더 박사는 "RINGSIDE 임상에서 바레가세스타트가 보여준 무진행 생존기간 개선, 높은 반응률, 종양 용적 감소는 매우 인상적이다"며 "이번 결과는 감마 세크레타제 억제제(GSI) 계열 치료제의 역할을 한 단계 끌어올리며, 바레가세스타트가 데스모이드 종양 치료의 표준으로 자리잡을 수 있음을 확인시켜 준다"고 평가했다.
◆ 경쟁약 대비 우수한 안전성 프로필
효능뿐만 아니라 안전성 측면에서도 바레가세스타트는 긍정적인 평가를 받았다. 치료군에서 가장 흔한 이상반응은 설사(82%), 피로(44%), 발진(43%), 메스꺼움(35%), 기침(34%) 등이었으며, 대부분은 1~2등급 수준의 경미한 부작용이었다.
구겐하임은 이러한 안전성 프로필이 옥시베오에 비해 위장 문제, 발진, 난소 기능 장애 발생률이 수치적으로 낮다는 점을 강조했다. 전반적으로 바레가세스타트는 잘 내약되었으며, 감마 세크레타제 억제제 계열과 일관된 관리 가능한 안전성 프로필을 보였다는 평가다.
시장 전문가들은 이뮤놈이 감마 세크레타제 억제제(GSI) 분야에서 우수성이 돋보인다고 진단한다. 이 효소를 차단하면 난소 독성이 발생할 수 있는데, 바레가세스타트 연구에서는 여성의 55.6%만이 이러한 합병증을 경험했으며, 이는 경쟁약인 옥시베오 투여 여성의 75%보다 낮은 수치라고 리링크의 베렌스 애널리스트는 강조했다.
◆ RINGSIDE 임상시험 설계 및 규모
RINGSIDE 임상시험은 글로벌 다기관, 무작위 배정, 이중맹검, 위약 대조 방식으로 진행된 3상 연구다. 총 156명의 진행성 데스모이드 종양 환자가 무작위로 배정되어 하루 1.2mg의 바레가세스타트 또는 위약을 투여받았으며, 질병 진행이나 사망 시까지 치료가 이어졌다.
1차 평가 목표는 독립적인 중앙 판독을 통한 무진행 생존기간(PFS)이었으며, 2차 평가 목표는 RECIST v1.1 기준에 따른 객관적 반응률(ORR)과 24주 시점의 종양 용적 변화였다. 환자 보고 결과 도구를 활용한 통증 강도 변화도 주요 2차 평가 항목에 포함됐다. 추가적인 2차 평가 항목에는 반응 지속 기간, 종양 용적의 최대 감소치, 환자 보고 결과, 안전성과 내약성이 포함됐다. 현재 RINGSIDE 임상시험은 오픈라벨 연장 단계가 진행 중이다.
◆ 데스모이드 종양, 삶의 질 위협하는 희귀질환
데스모이드 종양(공격적 섬유종증 또는 데스모이드형 섬유종증으로도 알려짐)은 전이되지 않는 공격적인 연부조직 종양으로 재발 가능성이 높다. 미국에서는 매년 약 1000~1650명이 새로 진단되며, 현재 약 1만~1만1000명의 환자가 적극적으로 관리되고 있는 것으로 추정된다.
비록 암으로 분류되지는 않지만, 환자들은 극심한 통증과 신체 변형을 겪으며, 경우에 따라 생명을 위협하는 장기 손상을 경험할 수 있다. 이러한 만성 통증과 신체적 제약은 높은 임상적 부담과 삶의 질 저하로 이어진다. 영구적인 장애를 예방하고 질병 부담을 완화하기 위해 전신 치료가 필요한 경우가 많다.
▶②편에서 계속됨
kimhyun01@newspim.com
