[서울=뉴스핌] 김신영 기자 = 온코닉테라퓨틱스는 지난달 29일부터 이달 2일(현지시간)까지 미국 시카고에서 열린 미국임상종양학회(ASCO 2026)에서 차세대 이중표적 항암신약 후보물질 '네수파립(Nesuparib·JPI-547)'의 전이성·진행성 췌장암 대상 임상 1b상 결과를 발표했다고 1일 밝혔다.

이번 발표에서는 암세포가 완전히 사라진 완전관해(CR) 환자의 40개월 이상 장기 생존 사례가 공개됐다. 특히 예후가 좋지 않은 전이성 환자 비중이 높은 환경에서도 생존율 개선이 확인됐고, 안전성 역시 관리 가능한 수준으로 나타났다.

이번 임상 1b상은 전이성·진행성 췌장암 환자 27명을 대상으로 진행됐다. 기존 표준치료제인 젬아브락산(GemAbraxane) 또는 변형 폴피리녹스(mFOLFIRINOX)에 네수파립을 병용 투여하는 방식이다. 전체 환자 중 전이 환자 비율은 젬아브락산 병용군 79%, 변형 폴피리녹스 병용군 92%에 달했다.

임상 결과 젬아브락산 병용군은 객관적반응률(ORR) 53.8%, 질병조절률(DCR) 92.3%를 기록했다. 전체생존기간 중앙값(mOS)은 14.2개월로 나타났다. 이는 기존 표준치료 글로벌 임상(MPACT)의 8.5개월 대비 개선된 수치다.

특히 젬아브락산 병용 투여 환자 13명 가운데 12명(92.3%)은 기존 표준치료 생존기간 중앙값인 8.5개월을 모두 넘긴 것으로 나타났다.

장기 생존 사례도 확인됐다. 전이성 췌장암 환자 가운데 표적병변 완전관해를 기록한 환자 1명은 지난해 12월 말 기준 40개월 이상 생존 중이며, 또 다른 환자 역시 24개월 이상 생존을 이어가고 있다. 데이터 컷오프 시점에도 환자 4명이 암 진행 없이 투약을 지속하고 있어 무진행생존기간 중앙값(mPFS)은 아직 도달하지 않은 상태(Not Reached)를 유지했다.

이번 ASCO 발표에서는 탐색적 하위분석 결과도 공개됐다. 젬아브락산 병용군 전원은 gBRCA 변이가 없었고, 변형 폴피리녹스 병용군에서도 단 1명만 gBRCA 변이를 보유했지만 높은 반응률과 장기 생존 사례가 확인됐다.

KRAS 변이가 확인된 환자군에서도 의미 있는 결과가 나왔다. 젬아브락산 병용군 내 KRAS 변이 환자 4명에서는 객관적반응률 75%, 질병조절률 100%가 나타났다. 40개월 이상 생존 중인 완전관해 환자 역시 KRAS 변이가 있으면서 BRCA 변이는 없는 환자로 확인됐다.

온코닉테라퓨틱스는 네수파립의 차별화된 이중 기전이 이 같은 결과의 배경이라고 설명했다. 네수파립은 암세포 내 'Tankyrase'와 'PARP'를 동시에 표적해 WNT 신호를 억제하고 Hippo 경로를 활성화하는 기전을 갖고 있다. 이를 통해 암세포를 BRCA 변이가 있는 것과 유사한 상태(BRCAness)로 유도해 사멸시키는 방식이다.

안전성 측면에서는 젬아브락산 병용군에서 Grade 3 이상의 중대한 이상반응(SAE)이 2명(14.3%)에게서만 관찰됐다. 약물 관련 사망 사례는 보고되지 않았다.

네수파립은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 췌장암을 포함한 3개 암종에 대해 희귀의약품(ODD) 지정을 받은 상태다. 현재 다인종 환자를 대상으로 약동학(PK) 평가를 진행 중이며, 이번 1b상 결과를 바탕으로 젬아브락산 병용 전이성·진행성 췌장암 1차 치료제 임상 2상을 진행하고 있다.

직접 발표에 나선 김존 온코닉테라퓨틱스 대표는 "치료 대안이 제한적인 췌장암 전이 환자에서 40개월 이상 생존하며 표적병변 완전관해 상태를 유지한 사례가 확인됐다"며 "ASCO 현장에서도 발표 데이터와 현재 진행 중인 임상 2상에 대한 글로벌 업계의 높은 관심을 확인한 만큼 글로벌 협력 논의를 확대해 네수파립의 임상적·사업적 가치를 더욱 구체화해 나가겠다"고 말했다.

sykim@newspim.com