[서울=뉴스핌] 김신영 기자 = JW중외제약이 새로운 치료 패러다임을 제시하는 '계열 내 최초'(First in Class) 신약 개발에 속도를 내고 있다. 주요 파이프라인의 임상 진전에 이어 글로벌 무대에서 유의미한 연구 성과를 발표하며 혁신신약 개발 기업으로서의 위상을 높여가는 모습이다.

12일 업계에 따르면 JW중외제약은 최근 미국 보스턴에서 열린 'WODC USA 2026'에서 희귀 신경발달장애 치료제 후보물질 'DDC-02'의 비임상 연구 성과를 발표했다.

DDC-02는 JW중외제약이 자체 발굴한 경구용 저분자 신약 후보물질로 신경발달과 신경회로 기능에 관여하는 세포 내 신호전달 경로를 조절한다. 질환별 원인 유전자를 겨냥하는 기존 방식과 달리, 신경발달에 공통으로 관여하는 CCND2-CDK5 경로를 조절하는 계열 내 최초 신약으로 개발되고 있다.

연구 결과 DDC-02는 피트-홉킨스 증후군(PTHS), 취약X 증후군(FXS), 레트 증후군(RTT) 동물모델에서 인지 및 행동 기능 개선 효과를 확인했다. 유전적 원인이 서로 다른 질환 모델에서 일관된 효능을 보여 다양한 신경발달장애에 적용할 수 있는 가능성을 확인했다. 특히 이번 연구에서는 증상이 충분히 진행된 성체 동물에서도 인지 및 행동 기능이 정상 수준으로 회복되는 현상이 관찰돼 학계의 기대를 모았다.

JW중외제약은 2028년 DDC-02의 글로벌 다국가 임상시험 진입을 목표로 개발을 진행하고 있다. 첫 개발 적응증으로는 피트-홉킨스 증후군을 검토 중이며, 이후 취약 X 증후군과 레트 증후군을 포함한 다양한 희귀 신경발달장애로 적응증을 확대할 계획이다.

피트-홉킨스 증후군은 TCF4 유전자 이상으로 발생하는 희귀 신경발달장애다. 주요 증상으로는 중증 지적장애와 전반적인 발달 지연, 언어 발달 장애 등이 있다. 자폐 스펙트럼 장애와 유사한 행동 특성을 보이기도 한다. 현재 피트-홉킨슨 증후군을 직접 치료하는 약물은 없다. 증상을 완화하는 대증치료와 언어 및 작업 치료 같은 재활 치료 중심으로 관리가 이뤄지고 있어 미충족 수요가 큰 질환으로 꼽힌다.

글로벌 시장에서 가장 개발에 앞선 피트-홉킨스 증후군 치료제 후보물질은 뉴렌 파마슈티컬스의 'NNZ-2591'로 현재 임상 2상 단계에 있다. 해당 후보물질은 신경세포 간 연결과 신호 전달을 조절해 인지·행동 기능 개선을 목표로 개발 중이다.

JW중외제약의 DDC-02 역시 희귀 신경발달장애를 겨냥한 치료제로 개발되고 있는 만큼, 향후 임상 단계에서 유의미한 효능을 입증할 경우 글로벌 시장의 주목을 받을 것으로 예상된다.

JW중외제약 관계자는 "첫 임상은 피트-홉킨스 증후군으로 진행하되, 향후 개발 상황에 따라 다른 소아발달 희귀질환으로 적응증을 확장할 것"이라고 말했다.

JW중외제약의 계열 내 최초 신약 개발 도전은 이번이 처음이 아니다. 회사의 핵심 파이프라인으로 꼽히는 탈모 치료제 후보물질 'JW0061' 또한 기존 남성호르몬 억제 위주의 탈모 치료제와 다른 GFRA1 작용제 기전의 외용제로 기대감을 키우고 있다. 올 2월 식품의약품안전처로부터 임상 1상 승인을 받았다.

고형암 치료제 'JW2268'도 계열 내 최초 신약 후보군 중 하나로 암세포의 성장과 증식에 관여하는 STAT3 단백질을 차단하는 기전을 갖고 있다. 현재 임상 1상 단계에 있다. 암세포 성장과 전이에 관여하는 STAT3를 직접 억제하는 후보물질로, 삼중음성유방암과 위암, 대장암 등을 적응증으로 개발 중이다. 

아토피 신약 후보물질로 개발하던 '이주포란트' 또한 계열 내 최초 신약 후보물질로 레오파마에 기술이전 됐다가 지난 2023년 권리를 반환받은 바 있다. 이주포란트는 다른 적응증을 겨냥한 신약으로의 개발을 검토하고 있다.

계열 내 최초 신약은 대체 치료제가 없는 질환을 타깃하기 때문에, 출시 후 시장을 선점할 수 있다는 장점이 있다. 임상 초기 단계라 할지라도 기전의 혁신성만 입증되면, 글로벌 빅파마를 상대로 기술수출 타진이 가능하다. 규제 측면에서도 희귀·중증질환 치료제의 경우 패스트트랙, 혁신치료제, 우선심사, 가속승인 등 혜택을 받을 가능성이 있다. 

이에 과거에는 국내외 제약사들이 이미 검증된 타깃을 바탕으로 효능·안전성을 개선하는 '계열 내 최고 신약(Best-in-Class)'이나 개량신약에 집중했다면, 최근에는 미충족 의료 수요가 높은 희귀난치성 질환 치료제로 눈을 돌리고 있다. 최근 계열 내 최초 신약은 전 세계 제약·바이오 산업의 패러다임을 주도하고 있다.

FDA 의약품평가연구센터(CDER)에 따르면 계열 내 최초 신약 비중은 2023년 36%, 2024년 48%, 2025년 43%를 기록했다. 최근 3년간 승인된 신약 151건 가운데 64건이 새로운 작용기전을 가진 퍼스트인클래스 신약으로, 전체의 약 42%를 차지했다.

하지만 한 번도 검증되지 않은 타깃이기 때문에 비임상에서 의미 있는 결과를 확보했더라도 사람 대상 임상에서 예상치 못한 부작용이 나타나거나, 유효성 입증에 실패할 확률이 높다는 리스크도 존재한다.

JW중외제약 또한 경쟁이 치열한 미투(Me too) 신약보다 미충족 수요가 큰 영역에서 독자적인 경쟁력을 확보하는 전략을 선택했다. 글로벌 기술수출 시장에서도 단순 개량신약보다는 차별화된 기전의 퍼스트인클래스 후보물질에 대한 선호가 높아지고 있어서다.

과거 수액제와 전문의약품, 복제약 분야 강자로 인식됐던 JW중외제약은 최근 연구개발 투자 확대와 혁신신약 파이프라인 구축에 힘을 쏟고 있다. 특히 남들이 쉽게 도전하지 않는 질환 영역과 새로운 작용 기전을 겨냥한 연구를 지속하면서 체질 전환에 승부를 걸었다. 

JW중외제약 관계자는 "베스트인클래스 신약을 통해 기존 치료제보다 더 나은 효능이나 안전성, 복용 편의성을 제공할 수도 있지만, 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하기 위해 퍼스트인클래스 신약 개발에도 집중하고 있다"고 말했다.

sykim@newspim.com