[서울=뉴스핌] 이나영 기자= 국내 희귀 유전질환 치료제 개발 기업 피알지에스앤텍이 개발 중인 제2형 신경섬유종증(NF2) 치료제 트리뉴민이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀소아질환의약품 지정(RPDD)을 획득했다고 7일 밝혔다.

회사에 따르면 트리뉴민은 NF2 치료제 중 세계 최초 표적치료제로 개발되고 있다. 이번 지정을 통해 글로벌 허가 전략과 사업화를 추진할 계획이다.

NF2는 유전자 돌연변이로 인해 전정신경, 뇌막, 척수막 등에 다발성 종양이 발생하는 희귀질환이다. 소아·청소년기에 발병할 경우 종양 성장 속도가 빠르고 청력상실, 안면마비, 보행장애, 시력 이상 등 심각한 신경학적 후유증을 초래할 수 있다. FDA는 NF2가 소아·청소년에게 중대한 영향을 미치는 중증 희귀질환이며, 트리뉴민이 높은 미충족 의료수요를 해결할 수 있다고 판단했다.

RPDD는 중증 소아희귀질환 치료제 개발을 촉진하기 위한 FDA 제도다. 이 지정을 받은 치료제가 향후 허가를 받고 관련 요건을 충족하면 개발사는 우선심사권(PRV)을 받을 수 있다. PRV는 신약 허가 심사기간을 단축할 수 있는 권리로 제약·바이오 업계에서 높은 전략적 가치를 인정받고 있다. 피알지에스앤텍은 이번 지정으로 기존 소아조로증 치료제 프로제리닌에 이어 2개의 PRV 확보 가능 파이프라인을 보유하게 됐다.

트리뉴민은 NF2 유전자 이상으로 발생하는 TβR1-RKIP 단백질 상호작용을 조절해 종양 발생과 성장을 억제하도록 설계된 저분자 치료제다. 기존 치료법과 달리 질환의 근본적인 병리 기전을 직접 표적하는 것이 특징이다. 현재 서울아산병원에서 임상 1/2a상을 진행 중이며, 임상 1상에서 150mg 투여 및 안전성 평가를 마쳤다.

트리뉴민은 이번 RPDD 지정 이전에 미국 FDA 희귀의약품 지정(ODD), FDA 패스트트랙(Fast Track), 유럽 EMA 희귀의약품 지정(OMPD)을 획득한 바 있다.

박범준 피알지에스앤텍 대표는 "이번 RPDD 지정은 트리뉴민이 전 세계 NF2 환자들에게 새로운 치료 가능성을 제시할 수 있음을 인정받은 중요한 성과"라며 "글로벌 임상 개발과 허가 전략을 더욱 가속화해 치료 옵션이 부족한 환자들에게 실질적인 치료 대안을 제공하겠다"고 밝혔다.

한편 회사는 2026년 4분기 기업공개(IPO)를 목표로 상장 절차를 진행 중이다.

nylee54@newspim.com