[서울=뉴스핌] 이나영 기자 설희 인턴기자= 세포·유전자치료제 전문기업 이엔셀은 삼성생명공익재단과 공동 출원한 중간엽 줄기세포 배양기술 특허가 미국에서 등록 결정됐다고 18일 밝혔다.

이번 특허는 이엔셀이 개발 중인 샤르코-마리-투스병 1A형(CMT1A) 치료제 후보물질 'EN001'의 제조공정에 적용되는 핵심 원천기술이다.

특허명은 '노화가 감소되고 줄기세포능이 보존된 초기 중간엽 줄기세포 및 그 배양방법'이다. 중간엽 줄기세포를 초기 단계부터 특정 조건으로 배양해 세포 노화를 줄이고 고유의 분화능과 증식능을 유지하는 기술이다.

세포치료제는 배양이 반복될수록 세포가 노화하면서 치료 효능이 떨어질 수 있다. 해당 기술은 초기 배양 단계부터 세포 노화를 억제해 고품질 줄기세포를 안정적으로 대량 확보하는 데 활용된다.

이 기술은 이엔셀의 독자 세포배양 플랫폼 '이엔셀 테크놀로지(ENCell Technology·ENCT)'를 구성하는 기술 가운데 하나다. 현재 임상 2a상이 진행 중인 CMT1A 치료제 EN001의 제조공정에도 적용되고 있다.

EN001은 동종 탯줄유래 중간엽줄기세포를 기반으로 손상된 말초신경의 슈반세포 증식과 신경 재생을 돕는 치료제 후보물질이다.

이번 특허 등록으로 이엔셀은 EN001 원료 세포 생산기술에 대한 미국 내 권리를 확보하게 됐다. 기존 치료 기전 특허에 이어 제조공정까지 보호할 수 있는 특허 포트폴리오를 강화했다는 설명이다.

이번 특허는 삼성생명공익재단과 공동으로 출원·등록됐다. 이엔셀은 장종욱 대표가 삼성서울병원 교수 겸 성균관대학교 삼성융합의과학원 교수로 재직하며 교원창업 형태로 설립한 회사다. 설립 초기부터 삼성서울병원과 연구협력을 이어오고 있다.

CMT1A는 인구 2500명당 1명꼴로 발생하는 희귀 유전성 말초신경질환이다. 근력 약화와 감각 저하, 보행 장애 등이 나타나지만 현재 근본적인 치료제가 없어 재활치료와 증상 관리에 의존하고 있다.

EN001은 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)으로부터 각각 희귀의약품 지정을 받았다. 지난 7월에는 삼성서울병원과 강동경희대학교병원, 동국대학교경주병원 등 3개 기관에서 위약대조 방식의 임상 2a상에 착수해 환자 등록과 시험약 투여를 진행하고 있다.

이번 임상에서는 반복 투여에 따른 안전성과 유효성, 최적 용량을 확인할 예정이다. 이엔셀은 임상 결과를 바탕으로 확증임상 설계와 신속심사, 조건부 품목허가 추진에 나설 계획이다.

앞서 이엔셀은 지난해 12월 삼성생명공익재단과 공동으로 '중간엽 줄기세포 또는 중간엽 줄기세포에서 분비된 인슐린을 포함하는 샤르코-마리-투스병 예방 또는 치료용 약학적 조성물' 특허를 미국에 등록한 바 있다.

이엔셀 관계자는 "이번 특허는 EN001의 원료 세포를 고품질로 안정적으로 생산하기 위한 핵심 제조기술"이라며 "앞서 등록된 치료 기전 특허와 함께 EN001의 글로벌 권리를 다층적으로 보호하고 삼성생명공익재단과의 협력을 바탕으로 CMT1A를 비롯한 희귀질환 치료제 개발에 속도를 내겠다"고 말했다.

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