[서울=뉴스핌] 김신영 기자 = 첨단바이오의약품 위탁개발생산(CDMO) 및 신약개발 전문기업 이엔셀은 장종욱 대표가 삼성서울병원 세포·유전자치료연구소와 삼성융합의과학원 유전자·세포치료연구소가 공동 주최하는 SMC CGTI 제 12회 국제 심포지엄에서 지난 18일 '임상 적용을 위한 경로: 신경근육 장애 관련 MSC(Mesenchymal Stem Cell) 및 AAV(Adeno-Associated Virus) 기반 접근 방식'을 주제로 온라인 구두 발표를 진행했다고 21일 밝혔다. 

장 대표는 구두 발표를 통해 이엔셀이 보유한 독자적인 ENCT(ENCell Technology) 기술을 소개하고, ENCT 기술로 배양한 중간엽 줄기세포치료제 파이프라인인 EN001-CMT 1A(샤르코마리투스 병 1A 형)에 대한 개발 현황과 첨단재생의료연구를 통해 진행한 CMT 1E 결과 및 향후 활용 계획 등을 밝혔다.

지난해 10월 이엔셀은 CMT 1A형 환자를 대상으로 한 EN001 치료제의 반복투여 임상에서 저용량군의 안전성과 탐색적 치료효과를 발표했다. 저용량군에 속한 환자 3명에게 EN001을 2회 투여한 후, 8주 시점에 DLT(용량제한독성)를 평가했고 그 결과, 모든 환자에서 DLT가 나타나지 않았으며, 중대한 이상사례 및 주입 관련 반응도 발생하지 않았고 임상 1b상 고용량군 환자 대상 투여가 조만간 마무리해 연내 임상 1b상 또한 순조롭게 마무리한다는 계획이다.

특히, EN001은 지난 2월 샤르코마리투스병 환자를 대상으로 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정받은데 이어, 첨단재생의료법 개정에 따라 샤르코마리투스병 1E 환자 대상으로 첨단재생의료 치료를 준비하고 있다. 

장 대표는 AAV 글로벌 기술 개발 동향에 대한 발표를 이어 가며 이엔셀에서 근육, 안구 등 조직 특이 타겟으로 개발하고 있는 AAV 플랫폼 기술에 대한 현재 개발 현황도 소개했으며, 향후 이엔셀의 주요 성장 동력으로 자리매김할 것이며 가시적인 성과 공개가 초읽기에 들어간 상황이라고 발표했다.

AAV는 유전자 전달 바이러스벡터 시스템으로, 면역원성이 낮고 유전체 내에 통합되지 않아 유전자치료제의 핵심 역할을 한다. 이엔셀은 자체 AAV 생산 기술 개발 경험을 보유하고 있으며, 효율적인 바이러스 벡터 생산 시스템 개발을 통해 유전자치료제 생산의 비용 절감과 생산성을 높이는 데 강점을 확보하고 있다.

장 대표는 "우리나라 세포유전자치료 분야의 트렌드를 선도해 나가는 국제 심포지엄에서 이엔셀의 독보적인 신약 파이프라인과 AAV 플랫폼 기술을 설명할 수 있는 뜻깊은 자리였다"며 "앞으로도 국내외 주요 심포지엄과 학회, 컨퍼런스 등에 적극적으로 참석해 이엔셀의 우수한 기술력을 알려 지속적인 성장을 위한 디딤돌이 될 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다. 

한편, 올해로 12회를 맞이한 SMC CGTI 국제 심포지엄에서는 줄기세포 재생의학 및 세포·유전자치료 분야의 최신 연구 동향과 발전을 조망하는 자리로 기초 연구부터 중개연구, 임상 적용은 물론, 빠르게 변화하는 첨단재생의학 정책 분야까지 폭넓은 주제들이 다뤄졌다.

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