[서울=뉴스핌] 이나영 기자= 앱클론은 차세대 CAR-T 치료제 '네스페셀(AT101)'에 대해 식품의약품안전처(식약처)에 첨단바이오의약품 신속처리대상 지정을 신청했다고 24일 밝혔다.
신청은 임상 2상 중간 분석에서 확인한 객관적 반응률(ORR)과 완전 관해율(CRR)을 바탕으로 진행됐다. 네스페셀은 임상 2상시험 중간결과에서 ORR 94%, CRR 68%의 결과를 보였다. 이는 글로벌 CAR-T 치료제인 노바티스의 킴리아와 길리어드의 예스카타의 승인 사례 대비 10~40%포인트 이상 높은 수치다.
회사 측은 "중간 결과는 기존 치료에 반응하지 않던 재발·불응성 혈액암 환자군에서도 우수한 효능을 보여주고 있음을 입증한다"며 "이들 대부분의 환자들은 임상에서 더 이상 치료수단이 없는 어려운 상황이라는 점에서 큰 의미가 있다"고 전했다.
네스페셀은 기존의 FMC63 기반 항체를 사용하는 글로벌 카티와 달리 앱클론이 독자 개발한 CD19 특이적 인간화 항체를 적용해 효과와 지속력을 강화했다. 또한 항체 친화력의 최적화를 통해 약물동태학적 효율성도 확보했다. 관련 연구 결과는 국제 학술지 몰리큘러 캔서(Molecular Cancer)에 게재된 바 있다.
신속처리대상 지정 제도는 생명을 위협하는 중증 질환 치료제 중 기존 치료법이 없거나 의학적 개선 가능성이 현저한 경우 식약처가 허가심사를 우선적으로 진행하는 제도다. 지정될 경우 전담 심사팀 배정, 심사기간 단축, 임상시험 자료 일부 면제 등의 혜택을 받고 품목허가까지의 기간을 획기적으로 단축할 수 있다. 앱클론은 맞춤형 심사 및 사전검토 제도를 적극 활용해 내년 하반기 국내 품목허가 획득을 목표로 하고 있다.
해외 사업화도 가속화 중이다. 튀르키예(터키)에서는 바이오기업 TCT 가 앱클론으로부터 네스페셀 기술이전을 받고 현지 사업화를 위한 공정개발을 진행 중이다. 국내에서는 종근당이 한국 내 상업화 우선권을 확보하고 파트너십을 이어가고 있다.
이윤 앱클론 임상연구소장은 "네스페셀은 기존 치료에 실패한 중증 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제시하는 획기적인 결과를 보여주고 있다"며 "신속처리대상 지정을 통해 보다 빠르게 환자들에게 치료 기회를 제공하겠다"고 밝혔다.
한편 앱클론은 향후 적응증 확장을 위해 고형암을 표적하는 스위치형 카티(zCAR-T) 플랫폼 개발에도 속도를 내고 있다. 이를 통해 국내외 면역세포치료제 시장에서의 기술 주도권 확보와 글로벌 상업화를 함께 추진 중이다.
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