유효성·안전성·환자군 적정성 모두 확인
[서울=뉴스핌] 이나영 기자= 아리바이오가 경구용 알츠하이머 치료제 'AR1001'의 글로벌 임상 3상 중간 경과 분석 결과를 발표했다.
아리바이오는 5일 전체 환자의 41.6%에서 인지 기능 및 일상생활 능력이 유지되거나 개선되는 긍정적인 추세를 확인했다고 밝혔다. 이번 분석은 임상을 완료한 환자 300명의 이중맹검(double blind) 데이터를 기반으로 진행됐다.
임상은 전세계 13개국 230개 기관에서 초기 알츠하이머 환자 1535명을 모집해 진행 중이다. 이번 중간 분석은 유효성, 환자군 적정성, 안전성 등을 중심으로 이뤄졌다.
1차 평가 지표인 임상 치매 평가 척도 총점(CDR-SB)에서 86명(28.6%)은 증상 개선을, 39명(13.0%)은 상태 유지 경향을 보였다. 점수 변화는 -0.5점에서 -8.5점 사이로 분포됐다. 2차 지표인 ▲정밀 인지기능 평가(ADAS-Cog13) ▲실생활 수행능력(A-IADL-Q) ▲우울증 평가(GDS) ▲간이 인지검사(MMSE) 등에서도 유사한 개선 또는 유지 경향이 관찰됐다.
환자군 구성도 적정 수준으로 평가됐다. 참여 환자 수(1535명)는 에자이(레켐비, 1795명)나 릴리(키순라, 1182명)와 유사하며, 사작점 평균 CDR-SB 점수(3.47점)도 큰 차이가 없다. 이는 위약군에서 빠른 증상 악화가 기대되는 구조로 약물의 유효성을 입증하기에 유리한 조건이라는 평가다.
부작용으로 임상을 중단한 환자는 1.2%에 불과했으며 항체 치료제에서 흔히 발생하는 뇌부종(ARIA-E)과 뇌출혈(ARIA-H) 사례는 한 건도 보고되지 않았다. 레켐비와 키순라 치료군에서는 각각 21.5%, 36.8%의 ARIA 발생률을 보였고 이 중 레켐비는 6.9%, 키순라는 13.1%의 환자들이 부작용으로 인해 임상을 중단했다.
아리바이오 측은 "복용 편의성, 체감되는 약효, 높은 안전성 등에 기반해 52주 투약 후 환자의 96%가 자발적으로 연장 임상에 참여했다"고 전했다.
임상 총괄을 맡은 김상윤 분당서울대병원 신경과 교수는 "아직 많은 환자가 임상 단계이기 때문에 최종 결과까지 신중한 자세로 접근해야 한다"며 "뇌 부종 및 뇌출혈 같은 심각한 부작용 사례가 전혀 없고, 이례적으로 전체 환자군 중 40% 이상에서 1, 2차 평가 지표가 유지 또는 개선되는 고무적인 경과가 확인된 만큼 임상 3상 완료까지 투약•평가 등 품질 관리에 더욱 만전을 기해야 한다"고 강조했다.
아리바이오는 내년 상반기 톱라인 결과 발표 후 하반기 미국 식품의약국(FDA)에 신약허가신청(NDA)을 제출할 계획이다. 최근 FDA 승인을 받은 혈액 기반 알츠하이머 진단 마커 '루미펄스'의 허가 자료에도 AR1001 임상 데이터가 가장 많이 활용돼 임상 품질에 대한 신뢰도도 높아지고 있다는 설명이다.
한편 아리바이오는 코스닥 상장사 소룩스와의 합병을 추진 중이다. 합병 기일은 오는 11월 4일이다.
nylee54@newspim.com
