[서울=뉴스핌] 이나영 기자= 세포·유전자치료제(CGT) 전문기업 이엔셀은 동종 탯줄유래 중간엽 줄기세포 치료제 후보물질 'EN001'을 활용한 근감소증 적응증에 대해 임상시험계획(IND) 변경 승인 신청을 제출했다고 4일 밝혔다.
회사에 따르면 기존 제1/2a상 임상시험계획을 제1/2상으로 변경하는 전략을 선택했다. 이번 변경은 EN001의 기존 임상에서 단회 및 반복투여 방식의 안전성을 확인한 데이터를 바탕으로, 환자 수가 큰 근감소증 적응증에서 반복투여 방식의 임상시험을 보다 체계적으로 추진하기 위한 개발 전략의 일환이다.
회사는 초기 임상 단계에서 안전성과 탐색적 유효성을 확장된 임상 설계를 통해 동시에 검증함으로써, 후기 임상 진입 가능성을 조기에 판단하고 임상 개발 과정 전반의 효율성을 제고한다는 계획이다.
특히 근감소증은 노령화가 가속화됨에 따라 고령 인구 전반에 걸쳐 발생 빈도가 빠르게 증가하고 있는 질환이다. 근력 저하, 이동 능력 감소, 낙상 위험 증가 등으로 인한 의료·사회적 부담 역시 확대되고 있다.
또한 최근 글로벌 시장에서 빠르게 확산되고 있는 비만치료제 투약 과정에서 체중 감소와 함께 근손실이 동반되는 문제가 부작용으로 부각되면서 근감소증을 완화하거나 억제할 수 있는 치료 옵션에 대한 수요 역시 확대되고 있다. 이엔셀은 EN001의 적응증 확대를 통해 고령 인구를 중심으로 한 근감소증 환자뿐 아니라 비만치료제 사용 과정에서 발생하는 근손실 문제까지 폭넓게 대응할 수 있을 것으로 기대된다.
통상 1/2a상은 제한적인 규모에서 초기 안전성과 유효성 신호를 확인하는 단계인 반면 1/2상은 보다 확장된 임상 설계를 통해 안전성과 초기 유효성을 동시에 검증할 수 있어 3상 전환 여부를 보다 빠르게 검토할 수 있다는 장점이 있다. 이엔셀은 EN001이 기존 임상에서 반복투여에 대한 안전성을 확보한 만큼 근감소증에서도 초기부터 확장형 임상 설계를 적용하는 것이 합리적이라고 판단했다.
글로벌 시장조사 기업 델브인사이트에 따르면 글로벌 근감소증 치료제 시장은 지난해 약 22억 7600만 달러에서 오는 2034년 56억 2600만 달러 규모로 성장할 것으로 예상되며 연평균 성장률(CAGR)은 약 10.6%로 추정된다.
EN001은 이엔셀의 세포치료제 통합 기술 플랫폼인 'ENCT(ENCell Technology)'를 기반으로 개발되고 있다. ENCT는 임상용 제품 생산부터 품질관리(QC)까지 전 과정을 포괄하는 체계로 반복투여가 필요한 임상에서도 안정적인 공급이 가능하도록 설계됐다. 회사는 이러한 제조 및 품질 경쟁력이 향후 임상 확대 및 상용화 단계에서도 핵심 경쟁력으로 작용할 것으로 기대하고 있다.
이엔셀 관계자는 "이번 임상 단계 변경 신청은 축적된 안전성 데이터를 바탕으로 개발 효율을 높이기 위한 전략적 선택"이라며 "근감소증 치료제로서 EN001의 가능성을 조기에 검증해 시장 진입을 가속해 나가겠다"고 밝혔다.
한편 이엔셀은 이번 변경승인신청을 통해 3상 진입을 위한 2상 결과를 더욱 신속하게 확인하는 한편, 향후 다양한 근육 관련 질환으로 EN001의 적응증을 확대해 나갈 계획이다.
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