[서울=뉴스핌] 이나영 기자 설희 인턴기자= 세포유전자치료제(CGT) 전문기업 이엔셀의 핵심 파이프라인 'EN001' 제조기술이 국가신기술(NET) 지정 기간을 2년 연장받았다.

22일 이엔셀에 따르면 샤르코-마리-투스병(CMT), 듀센 근디스트로피(DMD), 근감소증 치료용 초기 계대 탯줄 유래 중간엽 줄기세포 제조 기술이 산업통상부 국가기술표준원의 2026년 제2회 신기술 지정 심사를 통해 NET 지정 기간을 2년 연장받았다.

해당 기술은 2023년 9월 26일 처음 NET 지정을 받았다. 국가신기술 지정은 '산업기술혁신 촉진법'에 따라 국내에서 최초로 개발됐거나 기존 기술을 개선한 기술 가운데 신규성과 기술성, 상용화 가능성 등을 평가해 부여하는 제도다.

이번에 지정 기간이 연장된 기술은 이엔셀의 세포배양 플랫폼 'ENCT'를 적용해 제대 유래 동종 중간엽줄기세포(WJ-MSC)의 세포 노화를 억제하고 항염증 및 조직재생 관련 인자 분비능을 강화하는 제조 기술이다.

이 기술은 현재 임상 2a상을 진행 중인 CMT1A 치료제 EN001 제조에 적용되고 있다. 이엔셀은 최근 사회복지법인 삼성생명공익재단과 공동 출원한 EN001 제조공정 핵심 중간엽줄기세포 배양기술에 대해 미국 특허 등록 결정을 받았다. 앞서 양사는 CMT 치료기전 관련 미국 특허도 공동 등록했다.

EN001은 현재 CMT와 DMD, 근감소증 등 3개 적응증을 대상으로 개발되고 있다. 회사는 희귀질환에서 먼저 임상적 가치를 확인한 뒤 보다 큰 시장의 적응증으로 확대하는 '오펀-투-브로드(Orphan-to-Broad)' 전략을 추진하고 있다.

임상 개발이 가장 앞선 CMT1A의 경우 삼성서울병원과 강동경희대학교병원, 동국대학교경주병원 등 국내 3개 기관에서 위약대조 방식의 임상 2a상을 진행하고 있다. 반복 투여에 따른 안전성과 유효성, 적정 용량을 평가하고 있다.

EN001은 CMT 적응증으로 미국 식품의약국(FDA)과 유럽에서 희귀의약품 지정을 받았으며 DMD 적응증에 대해서도 미국 FDA 희귀의약품 지정을 확보했다.

장종욱 이엔셀 대표는 "이번 국가신기술 지정 연장은 EN001의 핵심 제조기술이 가진 기술성과 사업화 가능성을 다시 한번 확인했다는 점에서 의미가 있다"며 "최근 삼성생명공익재단과 공동 출원한 EN001 제조공정 관련 기술의 미국 특허 등록 결정에 이어 국가신기술 지정 기간도 연장된 만큼 CMT1A 임상 개발을 차질 없이 진행하고, DMD와 근감소증 등 적응증별 개발도 지속해 EN001의 가치를 높여 나가겠다"고 말했다.

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