DM 치료제 최초 52주 위약 대조 시험 성공
스테로이드 의존도 75%에서 42%로 감소
2026년 FDA 신약 허가 신청 및 상용화 계획
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[서울=뉴스핌] 김현영 기자 = 바이오의약품 개발업체 로이반트 사이언시스(종목코드: ROIV)가 17일(현지 시간) 희귀 자가면역 질환인 피부근염(Dermatomyositis, DM) 치료제 '브레포시티닙(Brepocitinib)'의 3상 임상시험에서 획기적인 성과를 거두었다고 발표하면서 주가가 16.05달러까지 치솟아 사상 최고치를 경신했다.
◆ 52주 임상시험에서 압도적 효과 입증
로이반트와 프리오반트 테라퓨틱스(화이자-로이반트 합작사)가 17일 발표한 3상 VALOR 임상시험 결과는 업계를 놀라게 했다. 1일 1회 경구 투여하는 브레포시티닙 30mg은 1차 평가변수와 9개의 주요 2차 평가변수 모두에서 위약 대비 임상적으로 유의미하고 통계적으로 유의한 개선을 보였다.
핵심 지표인 총 개선 점수(TIS)에서 브레포시티닙 30mg 투여군은 52주차에 평균 46.5점을 기록한 반면, 위약군은 평균 31.2점에 그쳤다. 특히 브레포시티닙과 위약 간 통계적 유의성은 치료 시작 4주 만에 나타나 연구 기간 내내 지속됐다.
이번 성과는 피부근염 분야의 여러 면에서 '최초'라는 의미를 갖는다. 피부근염을 대상으로 한 52주간 위약 대조 시험에서 최초로 긍정적 결과를 얻었으며, 이 질환에 대한 표적 치료제로는 처음으로 등록 임상시험에서 성공을 거뒀다.
◆ 스테로이드 의존도 획기적 감소
브레포시티닙의 또 다른 주목할 점은 강력한 스테로이드 절감 효과다. 연구에 참여한 환자의 약 75%가 기존에 스테로이드를 복용하고 있었는데, 브레포시티닙 30mg 투여군의 42%가 스테로이드를 완전히 중단할 수 있었다. 이는 위약군의 23%보다 크게 높은 수치다.
또한 브레포시티닙 투여군의 62%가 스테로이드 용량을 하루 2.5mg 이하로 줄일 수 있었는데, 이는 위약군의 34%와 비교해 현저한 차이를 보였다. 이러한 결과는 장기간 스테로이드 사용으로 인한 부작용을 크게 줄일 수 있음을 나타낸다.
게다가 브레포시티닙 30mg의 안전성 프로필은 이전 임상시험 결과와 일치했다. 악성 종양, 심혈관 질환, 혈전색전증 등 특별 관심 대상 부작용은 위약군에 비해 치료군에서 더 빈번하게 발생하지 않았다. 이는 장기간 사용 시에도 상대적으로 안전할 수 있음을 시사한다.
◆ 치료 옵션이 제한된 희귀질환 피부근염
피부근염(Dermatomyositis, DM)은 미국 성인 약 5만 명에게 영향을 미치는 다기관 특발성 염증질환으로, 심각한 근력 약화와 피부 병변을 특징으로 한다. 환자들은 계단 오르기, 장보기, 옷 입기 등 일상생활에 심각한 장애를 겪으며, 피부 발진은 두피를 포함한 신체 넓은 부위에 발생해 외관상 고통과 신체적 통증을 동반한다.
현재 피부근염에 대한 표적 치료법은 승인되지 않았으며, 대부분의 환자들이 고용량 만성 경구 코르티코스테로이드에 의존하고 있는 상황이다. 이러한 배경에서 브레포시티닙의 성공은 환자들에게 새로운 희망을 제시하고 있다.
◆ FDA 승인 신청 임박, 2026년 상용화 목표
프리오반트는 이번 임상 성공을 바탕으로 2026년 상반기에 피부근염 치료제로서 브레포시티닙의 신약 허가 신청(NDA)을 미국 식품의약국(FDA)에 제출할 계획이라고 발표했다.
브리검 여성병원 자가면역 피부질환 센터 창립 이사인 루스 앤 플루겔스 박사는 "피부근염은 환자들에게 극도로 심각한 자가면역 질환이며, 새롭고 효과적인 치료법이 시급히 필요한 상황"이라며 "VALOR 연구의 성공은 피부근염 분야의 획기적 사건으로, 브레포시티닙이 승인될 경우 상당수 환자들에게 매우 효과적인 치료 옵션이 될 수 있을 것"이라고 말했다.
◆ 브레포시티닙의 독특한 작용 기전
브레포시티닙은 TYK2와 JAK1의 이중 선택적 억제제로, 1일 1회 경구 투여로 제1형 인터페론(IFN), 제2형 인터페론, IL-6, IL-12, IL-23 등 자가면역 질환과 관련된 주요 사이토카인을 독특하게 억제한다. 이러한 다중 표적 억제 방식은 기존 치료제와 차별화되는 핵심 경쟁력이다.
현재 브레포시티닙은 피부근염 외에도 비감염성 포도막염(3상)과 피부 사르코이드증(2상) 적응증에서도 임상시험이 진행 중이어서, 성공할 경우 적응증 확대를 통한 추가 매출 기회를 확보할 수 있을 것으로 전망된다.
◆ 로이반트 개요 및 파이프라인
2014년 비벡 라마스와미에 의해 설립된 로이반트 사이언시스는 영국 런던에 본사를 두고 있으며, 혁신적 의약품 개발을 목표로 하는 바이오의약품 전문기업이다. 제품 포트폴리오에는 비타마(Vtama), 바토클리맙(Batoclimab), 브레포시티닙, 나밀루맙(Namilumab)과 건선, 아토피 피부염, 갑상선 안구 질환 치료를 목표로 하는 RVT-2001 등이 포함된다.
특히 로이반트는 의약품 및 기술 개발·상용화를 위해 민첩한 자회사 '반트(Vants)' 구조를 운영하며 파이프라인을 효율적으로 관리하고 있다. 이러한 독특한 경영 방식은 개발 속도를 높이고 리스크를 분산하는 효과를 거두고 있다는 평가다.
이번 성과로 로이반트는 12회 연속 긍정적인 3상 임상시험 결과를 달성하는 기록을 세웠다. 로이반트 사장 겸 최고투자책임자(CIO)인 마유크 수하트메는 "VALOR 연구는 로이반트가 가장 잘하는 일을 보여주는 대표적 사례"라며 "로이반트는 차별화된 작용 기전을 가진 고부가가치 프로그램을 발굴하고, 미충족 수요가 높은 적응증에 대한 창의적 개발 계획에 집중하며, 탁월한 임상 실행을 달성하는 데 능하다"고 자평했다.
◆ 월가 목표주가 상향 조정 전망
이번 임상 성공으로 월가 애널리스트들의 투자 의견도 더욱 우호적으로 변할 것으로 예상된다. CNBC 집계에 따르면 현재 12개 투자은행 중 5곳이 '강력 매수', 6곳이 '매수', 1곳만 '보유' 의견을 제시하고 있으며, 평균 목표주가는 19.38달러로 현재 주가 대비 약 23%의 추가 상승 여력을 보여준다.
TD 코웬은 브레포시티닙의 미국 및 일본 시장에서 피부근염 치료제로서의 최고 매출 잠재력을 8억 4,500만 달러로 추정하고 있으며, 비감염성 포도막염 등 추가 적응증까지 고려할 경우 총 최고 매출액이 23억 달러에 달할 수 있다고 전망했다.
월가에서 제시한 최고 목표주가는 40달러, 최저 목표주가는 12달러로, 이번 임상 성공 이후 목표주가 상향 조정이 이어질 것으로 보인다.
◆ 투자 포인트 및 전망
로이반트의 이번 성과는 여러 측면에서 투자자들에게 매력적인 기회를 제시한다. 우선 피부근염이라는 미충족 의료 수요가 높은 희귀질환 시장에서 사실상 독점적 지위를 확보할 가능성이 높다. 또한 브레포시티닙의 다중 적응증 확대 가능성은 장기적 성장 동력을 제공할 수 있다.
다만 바이오 주식 투자 시 항상 고려해야 할 규제 승인 리스크와 상용화 과정에서의 변수들은 여전히 남아있어 신중한 접근이 필요하다. 그럼에도 이번 임상 성공은 로이반트가 글로벌 바이오의약품 기업으로 도약할 수 있는 중요한 전환점이 될 것으로 평가된다.
kimhyun01@newspim.com
