[GAM] 어센디스, 부갑상선기능저하증 치료제 FDA 승인 '코앞' ①

기사입력 : 2024년07월15일 19:24

최종수정 : 2024년07월15일 19:25

부갑상선 호르몬 대체요법제 '트랜스콘 PTH'
8월 14일 FDA의 PDUFA 신약 검토 마감일
1일 1회 투여하는 PTH 1-34 전구체 약물
EU집행위는 이미 승인, 1월 독일서 출시

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[서울=뉴스핌] 김현영 기자 = 덴마크의 어센디스 파마(나스닥 ADR: ASND)는 부갑상선기능저하증 치료를 위한 대체요법제 '트랜스콘 PTH (TransCon PTH, 팔로페그테리파라타이드)'에 대한 미 식품의약국(FDA)의 PDUFA 날짜(신약 검토 마감일)가 오는 8월 14일로 정해져 있어 투자자들이 주목할 만한 바이오테크 종목이다. 앞으로 한 달 뒤에 어센디스 주식에 상승 촉매제가 될 수도 있는 FDA 결정이 나오기 때문이다.

바이오테크는 투자자들이 막대한 수익을 낼 수 있는 섹터 중 하나다. 신약 또는 새로운 의료기기가 규제 당국의 승인 절차를 통과할 때마다 주가가 천정부지로 치솟는 종목들이 상당수다. 위험 회피 성향이 낮고 신약이나 새로운 의료기기가 시장에 출시되기까지 걸리는 오랜 시간을 견뎌낼 수 있는 투자자들에겐 원하는 보상을 가져다줄 수 있다는 점에서 매력적인 투자처다.

하지만 신약이 출시되기 전 회사는 일반적으로 손실을 보고 운영되며, 신약 후보물질이 반드시 승인될 것이란 보장도 없다. 그런데도 가까운 시일 내에 폭발적인 주가 상승을 이끌 촉매제를 기대하며 관련 종목을 찾는 이들이 많다. 미국의 규제 당국인 FDA의 승인 결정을 앞두고 있는 어센디스와 같은 바이오테크 종목에 투자자들의 관심이 쏠리는 이유다.

어센디스 파마의 로고 [사진=업체 홈페이지 갈무리]

2006년 9월 설립돼 덴마크의 헬레루프에 본사를 둔 어센디스 파마는 '트랜스콘(TransCon, 일시적 결합을 의미하는 transient conjugation의 줄임말)'이라고 불리는 자체적인 개발 플랫폼을 기반으로 시장성 있는 신약 후보 물질을 개발한다. 약물을 화학적으로 변화시켜 물리적·화학적 성질을 조절한 '프로드러그(prodrug, 전구체 약물)' 개발에 주력한다.

프로드러그는 유용한 약물이지만 부작용과 안정성 등에서 투여에 적합하지 않은 성질을 가진 약물에 화학적 수식을 가해 임상 사용 가능하게 만든 화합물이다. 거의 약물 활성을 나타내지 않는 불활성 물질로서 체내에 흡수된 후에 생체 내의 효소 반응이나 화학 반응에 의해 원래의 약물로 복원, 활성형 물질로서 기대하는 작용을 발휘하도록 만들어진다.

어센디스가 개발한 트랜스콘 PTH는 의약품/의료기기 복합 제품으로 성인 만성 부갑상선기능저하증 환자들을 치료하기 위한 용도로 하루에 한 번 투여하는 부갑상선 호르몬(PTH 1-34) 프로드러그다. 혈청과 소변 내 칼슘 수치를 정상으로 유지하도록 돕는 작용을 한다. 트랜스콘 PTH가 오는 8월 미국서 FDA 승인을 받으면 부갑상선기능저하증의 근본 원인을 표적으로 삼는 최초의 호르몬 대체요법제가 된다.

부갑상선기능저하증은 부갑상선 호르몬이 부족해 발생하는 내분비질환이다. 부갑상선 호르몬은 뼈에 직접 작용해 칼슘을 재흡수하고 신장에서 칼슘 재흡수를 촉진하며 비타민D의 생성을 촉진한다. 위장관에서도 칼슘의 흡수를 촉진해 혈중 칼슘 농도를 일정하게 유지토록 한다. 이 기능에 문제가 생기면 저칼슘혈증이 발생할 수 있고, 환자의 생명을 위협하기도 한다.

어센디스 파마의 임상시험 로고 [사진=업체 홈페이지 갈무리]

어센디스는 지난해 임상3상 PaTHway 연구를 기반으로 FDA에 신약허가신청서(NDA)를 제출했지만, 지난해 5월 FDA로부터 보완요구서한(CRL)을 받았다. FDA는 트랜스콘 PTH가 의약품/의료기기 복합 제품이라 환자에게 전달되는 용량의 변동성에 대한 제조 관리 전략 등에 대해 우려된다며 승인을 반려했다.

다만 FDA가 신약허가신청서에서 제출된 임상 데이터에 대해서는 우려를 제기하지 않았고, 안전성이나 효능을 평가하기 위한 새로운 전임상 연구 또는 추가적인 임상 3상 시험을 요구하지도 않았다는 점은 고무적이다. 임상시험에서 트랜스콘 PTH 투여군은 칼슘 보충제와 활성 비타민D 보조제가 더 이상 필요하지 않게 됐고, 혈청 칼슘 수치도 정상 수준에 머물렀다.

당시 어센디스의 얀 미켈슨 최고경영자(CEO)는 "부갑상선기능저하증 환자들은 새로운 치료 옵션이 필요하다"면서 "FDA가 제품의 안전성과 효능을 입증하기 위한 추가적인 임상 3상 시험이 필요하다고 언급하지 않은 만큼 우리는 FDA와 협력하며 FDA의 우려를 해결할 준비가 충분히 돼 있다고 확신한다"고 밝혔다.

그러면서 임상시험 참가자 154명 중 145명이 최대 3년간 트랜스콘 PTH로 계속 치료를 받고 있고, 새로운 환자들이 계속 등록되고 있다고 전했다. 어센디스는 임상시험에서 트랜스콘 PTH는 전반적으로 내약성이 양호했고 약물과 관련된 중단 사례가 없었다는 점도 강조했다.

어센디스는 지난해 8월 FDA와 미팅 이후 11월 중순 트랜스콘 PTH의 업데이트된 신약허가신청서를 FDA에 다시 제출했다. 이에 따라 PDUFA 날짜(FDA가 신약을 검토하는 마감일)가 올해 5월 14일로 지정됐지만, 이후 FDA가 PDUFA 날짜를 8월 14일로 3개월 연장했다고 어센디스는 밝혔다.

투자자들이 8월 14일 FDA 결정에 주목할 이유 중 하나는 유럽에서는 이미 트랜스콘 PTH가 성인 만성 부갑상선기능저하증 환자 치료용 대체요법제로 판매 허가를 획득했다는 점이다. 유럽연합(EU) 집행위원회는 지난해 11월 트랜스콘 PTH를 허가했고, 유럽에서는 올해 1월부터 '요비패스(Yorvipath)'라는 약품명으로 독일에서 첫선을 보이게 됐다.

▶②편에서 계속됨

kimhyun01@newspim.com

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"트럼프, 中 특별교역국 박탈 가능성" [서울=뉴스핌] 박공식 기자 = 미국과 중국 사이에 자존심을 건 관세전쟁이 계속 고조될 경우 트럼프 행정부가 중국에 부여한 특별교역국(PNTR:Permanent Normal Trade Relations, 영구정상교역관계) 지위까지 박탈해 중국에 대한 관세를 평균 61%까지 올릴 가능성이 있다고 로이터통신이 무역전문가들을 인용해 5일(현지시간) 보도했다. 통신은 도널드 트럼프 대통령이 취임 첫날(1월20일) 하워드 러트닉 상무장관 지명자와 제이미슨 그리어 미 무역대표부(USTR) 대표 지명자에게 중국의 특별교역국 지위와 관련한 입법적 조치를 검토하라고 지시했다고 전했다. PNTR은 이전 '최혜국대우(most-favored-nation treatment)'로 불려진 것으로, 관세와 항해 등 양국간 관계에서 제3국에 부여한 조건보다 절대 불리하지 않은 대우를 하는 것이다. 세계무역기구(WTO)가 교역의 일반원칙으로 지지하고 있다. 미국은 2000년 중국의 WTO 가입 전 중국에 PNTR 지위를 부여했다. 이후 중국의 대미수출은 급격하게 증가했다. 트럼프 대통령의 중국에 대한 PNTR 지위 재검토 지시 이후 존 물레나 공화당 의원과 톰 스워지 민주당 의원은 지난 1월 23일 하원에 공정무역복원법안(Restoring Trade Fairness Act)을 공동발의했다. 물레나 의원은 하원 중국관련특별위원회의 공화당 의장을 맡고 있다. 상원에도 동시 발의된 법안은 중국과 정상교역 관계를 중단하고 관세를 5년간 35~100% 수준으로 인상하는 내용을 담고 있다. 비슷한 법안은 과거에도 여러 차례 의회에서 발의됐지만 충분한 지지를 얻지 못해 폐기됐다. 그러나 이번에는 사정이 다르다. 무역 전문가들은 민주 공화 양당 지지가 점점 확산돼 통과될 가능성이 높아지고 있다고 말했다. 미국 싱크탱크 전략국제문제연구소(CSIS)의 짐 루이스 부소장은 중국이 글로벌 무역규칙을 따르지 않아 PNTR 지위가 박탈될 가능성이 커지고 있다고 진단하고 "트럼프는 중국과 어떤 거래를 할수 있을지 지켜보며 모든 가능성을 열어두고 있다"고 말했다. 또다른 기업 컨설턴트와 법률가는 거래 기업들이 중국의 PNTR 지위 상실 가능성에 대비하고 있다고 전했다. 공급망을 중국 바깥(제3국)으로 이전하거나 외국인 직원을 귀국시키고 중국내 신규 투자를 중단하고 있다고 했다. 추가 관세 부담을 전가하기 위해 납품 계약 조건을 재협상하는 기업도 있다고 덧붙였다. 영국의 경제연구소인 옥스퍼드 이코노믹스는 무역단체인 미중무역위원회(USCBC:U.S.-China Business Council)에 제출한 보고서에서 중국이 PNTR 지위를 상실하면 연료를 제외한 모든 중국산 제품은 미국 기업이 중국에서 생산했더라도 관세가 현재 19%에서 평균 61%까지 오를 수 있다고 예상했다. USCBC는 "중국에 대한 PNTR 지위 박탈은 중국의 무역 관행을 바꾸는 수단으로 적절하지 않으며 미국이 가진 다른 수단을 사용해야 한다"고 반대 입장을 표명했다. 현지시간 2월4일 0시1분을 기해 트럼프 행정부의 대중국 관세 10%가 발효되자 중국도 즉각 보복 관세 조치로 맞섰다. 지난해 대선 과정에서 트럼프 대통령은 중국에 최대 60% 관세를 부과할 것이라고 공언한 바 있다. 한편 싱크탱크 미국기업연구소(AEI:American Enterprise Institute) 선임연구원 데렉 시저스는 "공화당 의원들은 트럼프 대통령의 승인없이는 PNTR 취소 법안을 통과시키지 않을 것"이라고 예상했다. 현재 미국과 정상적 교역국 지위를 가지지 못한 나라는 쿠바와 북한, 벨라루스, 러시아 등 4개국 뿐이다. 3일 미국 캘리포니아주 오클랜드 항구에 접근하는 콘테이너 화물선 [사진=로이터] kongsikpark@newspim.com 2025-02-06 13:54

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차세대 반도체 패키징 기술 '유리기판' [서울=뉴스핌] 이나영 기자= 차세대 인공지능(AI) 반도체 기판 기술로 '유리기판'이 주목받고 있다. 기존 FC-BGA(Flip-Chip Ball Grid Array) 기판은 플라스틱 재질로 제작돼 대면적 적용 시 휨 발생과 평탄성 저하 등의 문제가 있었다. 이를 해결하기 위해 PLP(패널 레벨 패키징) 및 유리기판이 대안으로 떠오르고 있다. 6일 반도체 업계에서는 유리기판이 반도체 패키징의 한계를 넘어설 차세대 기술로 평가받고 있다. 유기 소재 대신 유리를 사용함으로써 수율 문제와 패턴 왜곡 현상을 해결하고, 이론적으로는 칩의 패키징 두께를 최대 4분의 1 수준으로 줄일 수 있기 때문이다. 시장조사업체 마켓앤마켓에 따르면, 유리 기판 시장 규모는 지난 2023년 71억달러(약 10조 3063억원)에서 오는 2028년 84억 달러(12조 1934억원)로 18%가량 고속 성장이 전망된다. AI 등 차세대 기술 활용을 위해 고성능 메모리와 그래픽처리장치(GPU), 중앙처리장치(CPU) 등 반도체 패키징 기술의 중요도가 올라가고 있기 때문에 관련 시장은 더욱 성장할 것으로 전망된다. 챗GPT가 그린 유리기판의 모습. [사진=챗GPT] 국내 기업들도 유리 기판 경쟁에 뛰어들고 있다. SKC는 CES 2025에서 유리 기판을 선보였으며, 자회사 앱솔릭스(Absolics)는 연간 7만2000㎡ 규모의 제2공장 건설을 추진하고 있다. 삼성전기와 LG이노텍 또한 유리 기판을 준비하고 있는 것으로 알려져 있다. 코스닥 상장사 나인테크도 FO-PLP 및 유리기판 관련 장비 개발을 완료했다. 나인테크는 열팽창 계수의 변화에 따른 기판의 휨 현상을 핸들링하고, 기판 두께가 얇아지는 문제를 해결할 수 있는 장비 개발에 성공했다. 장비 개발 및 테스트를 완료했으며, 향후 수요에 대비해 생산 시설 확충을 계획하고 있다. 나인테크는 지난 3년간 FO-PLP에 적용되는 모든 WET STATION 장비를 해외 반도체 회사와 글라스 코어기판 회사에 납품해왔다. 과거 레퍼런스와 성공 사례를 바탕으로 생산 시설까지 증설된다면 유리 기판 관련 매출 역시 확대될 것으로 기대하고 있다. 나인테크 관계자는 "급변하는 환경에서 PLP 장비 납품 경험을 통해 시장을 선점하여 반도체 패키징 공정을 선도하고자 한다"며 "앞으로도 아낌없는 R&D 투자를 통해 PLP 및 유리기판이 상용화되는 시점에 나인테크가 우뚝 설 수 있도록 노력하겠다"고 밝혔다. nylee54@newspim.com 2025-02-06 08:00