희귀 비만 치료제 '비바멜라곤'
리듬의 차세대 경구 MC4R 작용제
후천성 시상하부 비만 시장 공략
획기적 임상 결과에 투자자들 환호
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[서울=뉴스핌] 김현영 기자 = 미국 생명공학기업 리듬 파머수티컬스(종목코드: RYTM)가 신약 개발 성과에 힘입어 투자자들의 뜨거운 관심을 받고 있다. 회사가 개발 중인 희귀 비만 치료제 '비바멜라곤(bivamelagon)'의 2상 임상시험 결과가 시장 기대를 크게 웃돌면서 주가가 사상 최고치를 경신했다.
◆ 주가 급등, 시가총액 56억 달러 돌파
9일(현지시간) 뉴욕증시에서 리듬 파머수티컬스 주가는 전일 대비 36.63% 오른 89달러로 거래를 마쳤다. 장중에는 89.05달러까지 치솟아 36.71% 상승률을 기록하며 신고가를 경신했다. 이에 따라 시가총액은 56억6000만 달러로 확대됐다.
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| 리듬 파머수티컬스 로고 [사진=업체 홈페이지] |
올해 들어 58.99%, 최근 1년간 90.99% 상승한 리듬의 주가는 희귀 비만 치료제 분야에서 구축한 독보적 지위를 반영하고 있다. 2008년 설립되어 미국 매사추세츠주 보스턴에 본사를 둔 리듬 파머수티컬스는 희귀 신경내분비 질환 치료에 특화된 상업화 단계 바이오 제약사로, 이미 주사 제형 '임시브리(Imcivree, 성분명 세트멜라노타이드)'를 성공적으로 상용화하며 글로벌 희귀 비만 시장을 선도하고 있다.
◆ GLP-1 열풍 속 차별화된 접근법
시장이 노보 노디스크(NVO)의 위고비(세마글루타이드 성분)나 일라이 릴리(LLY)의 젭바운드(티르제파타이드 성분) 같은 GLP-1(글루카곤 유사 펩타이드-1) 계열 블록버스터 약물에 집중하는 사이 리듬은 비만 치료 시장의 틈새를 공략하는 전략을 구사해왔다.
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| 리듬 파머수티컬스 MC4R 이미지 [사진=업체 홈페이지] |
GLP-1 약물이 혈당 조절과 포만감 증진을 통해 간접적으로 식욕을 억제하는 방식과 달리, 리듬의 치료제들은 멜라노코르틴-4 수용체(MC4R) 경로에 직접 작용한다. MC4R은 시상하부에서 배고픔, 칼로리 섭취, 에너지 소비를 조절하는 핵심 역할을 하는데, 이 경로의 손상은 과식증을 유발할 수 있다.
임시브리와 비바멜라곤은 MC4R 경로 장애로 고통받는 환자들을 위해 특별히 설계된 정밀 의약품으로, 손상된 MC4R 경로 기능을 회복시켜 식욕 억제 효과를 낸다. 이러한 차별화된 접근법이 희귀 비만 치료 분야에서 리듬의 경쟁력을 확보하는 핵심 요소가 되고 있다.
◆ 비바멜라곤 2상 임상, 모든 지표에서 성공
이번 주가 급등의 직접적 원인은 비바멜라곤의 2상 SIGNAL 임상시험 결과 발표(9일)다. 후천성 시상하부 비만(aHO) 치료를 목표로 하는 이 경구용 실험약은 14주간의 임상에서 주목할 만한 성과를 거뒀다.
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| 비바멜라곤 모든 용량 투여군 통계적으로 의미있는 BMI 감소 달성 [자료 = 리듬 파머수티컬스] |
12세 이상 후천성 시상하부 비만 환자 28명을 대상으로 한 이중맹검, 위약 대조 연구에서 중간용량(400mg) 투여군은 기준선 대비 평균 체질량지수(BMI)가 7.69% 감소했고, 고용량(600mg) 투여군은 9.31%의 감소를 보였다.
저용량(200mg) 투여군도 2.68%의 BMI 감소를 달성하며, 모든 활성 치료군이 위약 대비 통계적으로 유의미한 결과를 나타냈다. 반면 위약군은 오히려 BMI가 2.18% 증가하는 대조적인 결과를 보였다.
특히 고용량 투여군에서 37.5%의 환자가 BMI를 10% 이상 감소시켰다는 점은 의료계의 주목을 받았다. 10% 체중 감소는 임상적으로 의미 있는 체중 감소의 기준으로 여겨지는 수치다. 중간용량 투여군에서도 14.3%의 환자가 동일한 성과를 달성했다.
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| 비바멜라곤, 14주차 배고픔 점수의 의미 있는 감소 달성 [자료 = 리듬 파머수티컬스] |
배고픔 지수 개선 효과도 뚜렷했다. 600mg과 400mg 투여군에서는 10점 척도로 측정한 '가장 심한' 배고픔 점수가 평균 2.8점 이상 감소했고, 200mg 투여군은 2.1점 감소했다. 위약군에서는 오히려 배고픔이 0.8점 증가했다고 보고됐다.
◆ 시상하부 비만, 치료 옵션 절실한 희귀질환
후천성 시상하부 비만은 뇌종양, 뇌졸중, 수술, 감염 등으로 인한 뇌의 시상하부 영역 손상으로 발생하는 희귀 내분비 질환이다. 식욕과 포만감, 신진대사를 조절하는 시상하부가 손상되면 환자들은 끊임없는 배고픔과 신진대사 장애를 겪게 된다.
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| MC4R 작용제의 시장 기회 [자료 = 리듬 파머수티컬스 홈페이지] |
리듬 파머수티컬스에 따르면 현재 미국에서 5000~1만 명, 유럽연합에서 3500~1만 명, 일본에서 5000~8000명이 후천성 시상하부 비만으로 고통받고 있는 것으로 추정된다. 승인된 치료법이 없는 상황에서 효과적인 치료제에 대한 수요가 높다.
데이비드 미커 리듬 파머수티컬스 최고경영자(CEO)는 "이번 결과는 비바멜라곤이 후천성 시상하부 비만 환자를 치료할 수 있는 가능성을 명확히 보여주며, 향후 임상 평가를 위한 적절한 용량 범위도 설정했다"고 밝혔다.
◆ 편의성 개선으로 환자 접근성 향상
비바멜라곤의 가장 큰 차별화 요소는 경구 투여가 가능하다는 점이다. 리듬이 현재 판매 중인 유전성 비만 치료제 임시브리는 매일 피하 주사가 필요해 환자들에게 부담이 됐지만, 비바멜라곤은 하루 한 번 복용하는 알약 형태로 개발되어 치료 접근성을 크게 향상시킬 것으로 기대된다.
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| 비바멜라곤, 세트멜라노타이드와 일관된 BMI 감소 달성 [자료 = 리듬 파머수티컬스] |
임상시험 결과, 비바멜라곤의 효능은 임시브리와 거의 동등한 수준을 보였다. 과거 유사한 환자군 대상 임시브리 2상 및 3상 임상시험에서 12주차와 16주차에 각각 BMI가 9.7%와 10.1% 감소한 것과 비교할 때, 비바멜라곤도 유사한 효능을 입증했다.
리링크 파트너스는 "비바멜라곤의 결과가 (임시브리와) 대체로 유사해 보이며, 매일 경구 복용 방식이라는 점에서 매우 고무적"이라고 평가했다. 뱅크오브아메리카(BofA) 증권도 기존 치료법과 유사한 효능을 가지면서도 투여가 더욱 편리하다며 리듬 목표주가를 높였다.
앞서 스티펠은 비바멜라곤이 성공적으로 간주되려면 임시브리 효능의 최소 75% 효능을 입증해야 한다고 설정했는데, 이번 임상 데이터는 이러한 기대를 뛰어넘는 동시에 임시브리 대비 낮은 색소 침착률과 높은 연구 유지율을 보여 내약성 면에서 개선된 특성을 나타냈다.
◆ 안전성 프로필도 양호
안전성 면에서도 긍정적인 결과가 나타났다. 4명의 환자(1명은 위약군)에서 국소 피부 색소 침착이 관찰되었지만, 이는 임시브리에서도 나타나는 현상이다. 가장 흔한 부작용은 경미한 설사와 메스꺼움이었으며, 전반적으로 작용 기전과 일치하는 예상 가능한 수준으로 평가됐다.
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| 비바멜라곤 임상 참여자 대다수가 오픈 라벨 연장으로 전환 [자료 = 리듬 파머수티컬스] |
위약 대조 부분을 완료한 27명의 환자 중 26명이 최대 38주 기간의 오픈 라벨 연장(OLE)으로 전환했다. 한 명의 환자는 직장 출혈로 인해 치료를 중단했다.
▶②편에서 계속됨
