AI 핵심 요약
beta- 데피니움 테라퓨틱스가 22일 주요우울장애 3상 EMERGE에서 DT120 ODT가 1·2차 평가변수를 충족했다고 발표했다
- DT120 단회 투여군은 MADRS 점수가 위약 대비 8.1점 더 개선됐고 반응률·관해율도 크게 앞서며 애널리스트들로부터 전례 없는 효능 평가를 받았다
- 이상반응은 대부분 경증·중등도에 그쳤고 자살 충동 신호는 없었으며, 회사와 연구진은 기존 치료 한계를 뛰어넘는 새로운 패러다임이 될 수 있다고 말했다
!AI가 자동 생성한 요약으로 정확하지 않을 수 있어요.
EMERGE 연구 주요우울장애 치료 효과 입증
이 기사는 6월 23일 오후 4시50분 '해외 주식 투자의 도우미' GAM(Global Asset Management)에 출고된 프리미엄 기사입니다. GAM에서 회원 가입을 하면 9000여 해외 종목의 프리미엄 기사를 보실 수 있습니다.
[서울=뉴스핌] 김현영 기자 = 데피니움 테라퓨틱스(종목코드: DFTX)가 주요우울장애(MDD) 치료제 DT120 경구붕해정(ODT)의 3상 'EMERGE' 연구에서 1차 평가변수와 주요 2차 유효성 평가변수를 충족했다고 22일(현지시간) 발표했다. 이 소식에 회사 주가는 39.16달러로 전일 종가 24.48달러에서 59.97% 급등하며 4년 만에 최고치를 기록했다. 종가 기준으로는 49.80% 오른 36.67달러를 기록했으며, 올해 들어서만 누적 173.86%의 상승률을 보이고 있다.
뉴욕에 본사를 둔 데피니움은 치료용 정신활성물질(사이키델릭) 분야에 과학적 엄밀함을 적용해 정신의학의 새로운 시대를 열겠다는 목표로, 정신질환 및 신경질환의 근본 원인을 해결하는 차세대 치료제 개발에 매진하고 있는 후기 임상 단계 생물제약 기업이다.
◆ EMERGE 연구, 위약 대비 8.1점 개선…전례 없는 효능
EMERGE 연구는 20개 기관에서 DSM-5 기준 주요우울장애 진단을 받은 18세에서 74세 사이 성인 149명을 대상으로 진행한 다기관, 무작위, 이중맹검, 위약대조 3상 시험이다. 참가자들은 스크리닝 및 기준 시점에서 몽고메리-아스버그 우울증 평가 척도(MADRS) 총점 26점 이상, 임상총괄평가-중증도(CGI-S) 점수 4점 이상을 충족했다. 기준선 MADRS 평균 점수는 DT120 투여군(75명)이 35.0점, 위약군(74명)이 34.0점이었다.
1차 평가변수는 6주 차 시점 MADRS 총점의 기준선 대비 변화량이었다. DT120 ODT 100µg을 단회 투여받은 참가자들은 6주 차에 MADRS 총점이 기준선 대비 -13.3점 변화했으며, 위약군은 -5.2점 변화에 그쳤다. 이에 따른 위약 보정 차이는 -8.1점으로, 통계적으로 매우 유의미한 수준이었다.
효과는 신속하게 나타났을 뿐 아니라 지속성도 확인됐다. 1주 차 시점에 이미 위약 보정 MADRS 14.2점 감소가 관찰됐고, 12주 차 시점에서도 7.3점 개선이 유지됐다. 6주 차 기준 반응률(MADRS 최소 50% 개선으로 정의)은 DT120군이 35%로 위약군 7%를 크게 앞섰으며, 관해율 역시 DT120군 24% 대 위약군 3%로 뚜렷한 차이를 보였다.
니덤의 아미 파디아 애널리스트는 이번 결과를 "우울증 치료 분야에서 전례 없는 수준"이라고 평가했다. 그는 DT120이 6주 시점에서 보인 점수 감소폭이 존슨앤드존슨(JNJ)의 스프라바토(Spravato)와 컴퍼스 패스웨이스(CMPS)의 COMP360이 4주 시점에서 달성한 결과보다도 더 크다고 강조하며, "DT120은 강력한 임상 프로필을 바탕으로 주요우울장애 및 치료저항성우울증(TRD) 분야에서 유력한 경쟁자로 부상할 수 있다"고 덧붙였다.
오펜하이머 역시 이번 결과가 사전 투자자 설문조사에서 예상됐던 4~5점 개선치를 훌쩍 뛰어넘는 수준이라고 평가하면서, 단회 투여로 얻은 유효성과 안전성 프로필이 스프라바토와 SSRI 계열 약물에 비해 분명한 강점을 제공한다고 분석했다. 오펜하이머는 이번 데이터가 여전히 저평가된 거대한 상업적 기회를 뒷받침한다고 진단하며, 다음 달 초로 예정된 범불안장애(GAD) 적응증 3상 결과 발표에서도 EMERGE의 긍정적 흐름이 이어질 것으로 기대했다.
◆ 안전성·내약성도 양호…자살 충동 신호 없어
DT120 ODT는 전반적으로 양호한 내약성을 보였다. 치료 관련 이상반응의 99%가 경증에서 중등도 수준이었으며, 일시적이었고 대부분 투약 당일에 발생했다. 자살 사고나 행동 증가를 포함한 새로운 안전성 신호는 확인되지 않았으며, 중단율은 낮았고 치료군 간에 유사한 수준을 유지했다.
투약 당일에는 5시간째부터 8시간째까지 매시간 구조화된 세션 종료 체크리스트(End-of-Session Checklist, EoSC)를 통해 참가자 상태가 평가됐다. DT120 ODT를 투여받은 참가자들이 EoSC 기준을 충족하는 데 걸린 평균 시간은 5.8시간, 중간값은 5.1시간이었으며, 8시간째까지는 참가자 전원(100%)이 기준을 충족했다.
DT120은 '고전적 환각제(classic psychedelics)'로 분류되는 약물군에 속하며, 일시적으로 지각·기분·사고에 변화를 일으킨다. 흔히 LSD로 알려진 리세르그산 디에틸아미드(lysergic acid diethylamide)를 약학적으로 최적화한 제형으로, 세로토닌-2A 수용체의 부분 작용제로 작용해 뇌 내 세로토닌 수용체를 활성화하는 방식으로 효과를 낸다. DT120은 이미 범불안장애 적응증에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 '혁신치료제(Breakthrough Therapy)' 지정을 받은 상태다.
◆ CEO·연구진 "기존 치료법의 한계 넘어선 결과"
데피니움 테라퓨틱스의 롭 배로우 최고경영자(CEO)는 "EMERGE의 톱라인 결과는 전례 없고 매우 차별화된 유효성을 보여주는 것으로, DT120 ODT 단회 투여가 주요우울장애에서 빠르고 강력하며 지속적인 증상 완화를 제공할 수 있음을 입증한다"고 밝혔다. 그는 이어 "회사의 3상 연구 가운데 처음으로 결과를 발표한 EMERGE는 개발 프로그램의 중대한 이정표이며, DT120이 정신건강 질환 치료에서 최고 수준의 치료제가 될 수 있다는 자신감을 강화해준다"고 말했다.
배로우 CEO는 또한 "이번 결과는 기존 치료 옵션의 한계에 계속 직면해 있는 환자와 의료진에게 주요우울장애 치료의 근본적으로 새로운 접근법을 뒷받침할 수 있을 것"이라며 "수십 년에 걸친 과학적 연구를 바탕으로 한 이번 결과는 FDA 제출을 향해 나아가는 과정에서 혁신적인 새로운 치료 옵션을 제공할 가능성에 한 걸음 더 다가서게 해준다"고 강조했다.
EMERGE 연구의 책임연구자이자 임상심리학자인 존 손넨버그 박사는 "주요우울장애 환자 다수는 기존 치료법으로 도움을 받지 못하고 있으며, 흔히 부분적인 반응, 빈번한 약물 변경, 장기적인 부작용을 겪고 있다"고 지적했다. 손넨버그 박사는 "EMERGE의 톱라인 결과는 DT120 ODT 단회 투여가 우울증 환자들에게 의미 있고 지속적인 효과를 가져올 수 있음을 보여준다"며 "특히 이번 결과는 기존 치료법과는 명확히 구별되며, 주요우울증 관리에 있어 잠재적으로 새로운 패러다임을 제시하는 것"이라고 평가했다.
▶②편에서 계속됨
kimhyun01@newspim.com
