[서울=뉴스핌] 이나영 기자= 희귀 유전질환 치료제 개발 기업 '피알지에스앤텍'이 제2형 신경섬유종증(NF2) 치료제 후보물질 '트리뉴민'으로 정부 지원 과제에 최종 선정됐다고 6일 밝혔다.

피알지에스앤텍은 보건복지부와 중소벤처기업부가 공동 추진하는 '2026년 스케일업 팁스(Scale-up TIPS) 정책지정형' 과제에 선정돼 향후 3년간 총 30억원의 정부 연구개발(R&D) 지원금을 확보했다.

회사에 따르면 이번 선정은 트리뉴민의 기술 경쟁력과 글로벌 희귀질환 시장에서의 성장 가능성, 사업화 역량을 인정받은 결과다. 정부 지원금을 활용해 임상 2상 진입에 필요한 핵심 데이터를 확보하고 글로벌 허가 및 사업화 전략을 추진할 계획이다.

스케일업 팁스 정책지정형은 바이오헬스 분야 유망 중소·벤처기업의 기술 혁신과 성장을 지원하는 범부처 연구개발 프로그램이다. 보건복지부가 성장 가능성이 높은 기업을 발굴·추천하고, 중소벤처기업부가 기술성과 사업성을 검증해 지원을 연계하는 방식으로 운영된다.

NF2는 유전자 이상으로 인해 청신경과 뇌, 척수 등에 다발성 종양이 발생하는 희귀유전질환이다. 질환이 진행되면 청력 상실, 안면마비, 보행장애 등 신경학적 후유증을 유발할 수 있으며 생명을 위협할 수도 있다. 현재까지 NF2의 근본적인 병리기전을 직접 표적하는 치료제가 없어 새로운 치료 대안에 대한 의료수요가 높은 상황이다.

트리뉴민은 NF2의 병리기전을 직접 표적하는 세계 최초(First-in-Class) 저분자 혁신신약 후보물질이다. NF2 유전자 이상으로 발생하는 비정상적인 TβR1과 RKIP 단백질 간 상호작용을 조절해 종양의 발생과 성장을 억제하도록 설계됐다.

피알지에스앤텍은 2024년 국내 임상 1/2상 임상시험계획(IND) 승인을 획득한 후 2025년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 IND 승인을 확보했다. 또한 미국 FDA 희귀의약품 지정(ODD)과 패스트트랙(Fast Track), 유럽의약품청(EMA) 희귀의약품 지정(OMPD)을 획득했다.

현재 트리뉴민은 임상 1상 최고용량 투여와 안전성 평가를 완료했으며, 임상 2상 권장용량(RP2D)을 확정하기 위한 추가 용량상승 시험을 진행 중이다. 회사는 임상 2상 진입을 위한 연구개발을 가속화하고, 임상에서 확보되는 안전성·유효성 데이터를 기반으로 미국 FDA와 유럽 EMA 등 글로벌 규제기관에 대응하기 위한 허가 전략을 구체화할 방침이다.

박범준 피알지에스앤텍 대표는 "이번 스케일업 팁스 선정은 트리뉴민의 기술성과 글로벌 사업화 가능성을 공식적으로 인정받았다는 점에서 의미가 크다"며 "정부 R&D 지원과 민간투자를 기반으로 임상 2상 진입과 글로벌 허가 전략을 차질 없이 추진하겠다"고 밝혔다.

피알지에스앤텍은 트리뉴민 외에도 소아조로증 및 성인조로증 치료제 '프로제리닌', 근위축성측삭경화증(ALS), 알츠하이머병, 파킨슨병 등 퇴행성질환 치료제 '아미소딘'을 개발 중이다. 프로제리닌은 미국 바이오기업 센티널 테라퓨틱스와 소아조로증 적응증에 대한 글로벌 라이선스 계약을 체결했다.

한편 트리뉴민은 최근 식품의약품안전처로부터 국내 환자를 대상으로 한 치료목적 사용승인을 획득했다. 피알지에스앤텍은 코스닥 상장을 위한 기술성 평가를 통과했으며, 연내 IPO를 목표로 상장 절차를 진행 중이다.

nylee54@newspim.com