[서울=뉴스핌] 김양섭 기자 = 바이오마커(생체표지자) 기반 혁신신약 개발 기업 메드팩토(대표 김성진)는 흑색종 환자를 대상으로 백토서팁과 키트루다 병용요법에 대한 연구자 주도 임상 계약을 체결했다고 18일 밝혔다.

이번 임상은 연구자 주도 2상 임상시험으로 미국 피츠버그대학병원(University of Pittsburgh Medical Center, UPMC) 힐만 암센터(Hillman Cancer Center)에서 흑색종 환자 24명을 대상으로 백토서팁과 키트루다 병용요법 임상을 진행하며 피츠버그 대학교 디와카르다바 의학박사(Diwakar Davar, MD)가 주도한다.

이 임상은 면역항암제로 치료에 실패한 재발성/불응성 환자 중 면역반응이 활성화된 환자만을 추려 진행한다. 이를 통해 병용투여에 대한 유효성 확인과 함께 VRGS 바이오마커 개발에 대한 연구를 진행할 계획이다.

흑색종은 멜라닌 세포의 종양화로 피부에 발생하는 악성 종양이다. 특히, 피부암으로 인한 전체 사망자 중 65%를 차지하며, TGF-β 신호전달체계 활성에 따라 약 25~33%의 환자가 재발성/불응성 환자로 완치에 어려움을 겪고 있다.

MSD 키트루다의 경우, 2014년에 흑색종 치료제로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 신속허가를 받았다. 그 후 키트루다는 수술 후 보조요법으로 사용되고 있으나, 재발률이 높기 때문에 치료 효과를 높이기 위한 대안이 필요한 상황이다.

디와카르다바 교수 연구팀은 TGF-β 저해제인 백토서팁의 안전성 근거를 바탕으로 이번 병용 임상에서 유의미한 결과를 도출해낼 수 있을 것으로 기대하고 있다.

메드팩토는 이번 임상이 흑색종 환자의 치료반응을 선별할 수 있는 VRGS 바이오마커 발굴에도 도움이 될 것으로 보고 있다.

앞서 메드팩토는 MSD와 대장암 환자를 대상으로 진행한 병용 임상에서 VRGS 바이오마커 개발 성과를 SITC 2020에서 발표한 바 있다. 지난 임상에서 메드팩토는 VRGS 반응하는 환자만을 추려 임상중인 환자와 비교한 결과, 85.7%의 임상효용율(CBR)을 기록해 바이오마커의 적용 가능성을 입증했다.

메드팩토 관계자는 "바이오마커로 선별하여 임상을 진행할 경우, 조기 승인 가능성도 높아지기 때문에 후속 임상은 VRGS를 적용한 임상시험이 목표"라며 "이번 임상은 흑색종 환자들의 치료 개선을 높이면서 바이오마커 개발을 위한 기반이 될 것"이라고 말했다.

미국에서는 흑색종을 희귀난치성질환으로 분류하고 있다. 이번 임상에서 흑색종 병용요법에 대한 유효성을 입증할 경우, 메드팩토는 향후 자체 임상 진행 시 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD) 신청도 가능해질 것으로 보여 귀추가 주목되고 있다.

한편, 메드팩토는 백토서팁에 대한 국내외 임상시험을 토대로 블록버스터 암 시장을 비롯한 희귀질환 치료제 시장 공략에도 나설 방침이다.

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