[GAM] PTC 테라퓨틱스, 호재 겹친 희귀질환 치료의 혁신 기업②

기사입력 : 2024년12월27일 00:44

최종수정 : 2024년12월27일 00:44

노바티스와 헌팅턴병 치료제 라이선스 계약
페닐케톤뇨증 치료제 내년 7월 FDA 승인 기대
월가 IB들의 높아진 목표주가와 투자의견

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<PTC 테라퓨틱스, 호재 겹친 희귀질환 치료의 혁신 기업①>에서 이어짐

[서울=뉴스핌] 김현영 기자 = 1998년 3월 설립돼 미국 뉴저지주 워런에 본사를 둔 PTC 테라퓨틱스(종목코드: PTCT)는 2023회계연도 연간 매출 9억3782만달러(전년 대비 34.20% 증가)와 연초 대비 68%의 주가 수익률을 기록하며, 상당한 시장 모멘텀을 보여주고 있다. 최근 호재와 성장 잠재력이 될 신약 후보물질을 중심으로 PTC 테라퓨틱스를 살펴봤다.

◆ 페닐케톤뇨증 치료제 '세피압테린'

올해 7월 PTC 테라퓨틱스는 소아 및 성인 환자의 희귀 대사 질환인 페닐케톤뇨증(PKU) 치료제 후보물질인 '세피압테린(Sepiapterin, 이전 PTC923)'에 대한 신약 허가 신청서(NDA)를 미 식품의약국(FDA)에 제출했다. 페닐케톤뇨증은 페닐알라닌(Phe)의 분해를 손상시켜 뇌에 영향을 미치는 희귀 유전 질환으로, 제대로 관리하지 않으면 페닐알라닌이 축적되어 돌이킬 수 없는 심각한 장애를 일으킬 수 있다.

PTC 테라퓨틱스의 파이프라인 [사진=업체 홈페이지]

PTC 테라퓨틱스의 세피압테린은 여러 생물학적 물질의 대사에 관여하는 핵심 효소 보조 인자인 테트라하이드로비옵테린의 경구용 합성 전구체다. 세피압테린 허가 신청은 임상 3상 'APHENITY' 시험에서 도출된 데이터를 바탕으로 이뤄졌는데, 시험 참가자의 혈중 페닐알라닌 수치가 평균 63%, 고전적 PKU 환자의 경우 69% 감소한 것으로 나타났다.

세피압테린을 투여한 임상시험 참가자의 84%가 치료 가이드라인에 따른 기준치인 360µmol/L 미만에 도달하는 등 대다수의 참가자가 혈중 페닐알라닌 수치 조절에 성공했고, 참가자의 22%는 정상 수치에 도달했다. 전 세계적으로 약 5만8000명이 페닐케톤뇨증을 앓고 있는 것으로 추산된다.

지난 13일 모간 스탠리의 제프리 헝 애널리스트는 PTC 테라퓨틱스에 대한 투자의견을 '동일 비중'에서 '비중 확대'로 상향 조정하고 목표주가를 45달러에서 67달러로 올려 잡았다. 헝은 1년 전만 해도 거의 모든 프로그램에서 규제 역풍에 직면했던 것과 달리 최근 여러 긍정적인 업데이트에 힘입어 올해 들어 PTC 테라퓨틱스의 주가가 상승세를 보이고 있다는 점을 긍정적으로 평가했다.

모간 스탠리는 2025년 투자자들의 주요 관심사 중 하나가 내년 7월 29일로 예정된 처방의약품 신청자 수수료법(PDUFA)에 따른 심사완료 목표일까지 소아‧성인 페닐케톤뇨증 환자 치료제 세피압테린의 잠재적 승인 및 출시 가능성이 될 것으로 보고 있다.

이와 더불어 모간 스탠리는 앞서 언급한 FDA의 케빌리디 승인, 1억5000만달러에 희귀질환 우선 심사 바우처 판매 성공, 노바티스와의 수익성 높은 글로벌 라이선스 및 협력 계약 체결 등 일련의 긍정적인 사건들을 바탕으로 PTC 테라퓨틱스의 투자의견과 목표주가를 둘 다 높여 잡았다.

◆ 프리드리히 운동실조증 치료제 '바티퀴논'

지난 12월 19일 PTC 테라퓨틱스는 프리드리히 운동실조증(FA)의 소아 및 성인 환자 치료제로 개발한 동종 계열 최초 저분자 선택적 15-지질산소화효소(15-LO) 저해제인 '바티퀴논(vatiquinone)'의 신약 허가 신청서를 FDA에 제출했다고 밝혔다. 위약 대조시험으로 이뤄진 'MOVE-FA' 연구의 데이터와 함께 소아 및 성인 프리드리히 운동실조증 환자들이 참여한 가운데 진행된 두 건의 장기 연구에서 도출된 자료를 근거로 제시했다.

이들 세 건의 연구에서 확보된 자료를 보면 바티퀴논은 프리드리히 운동실조증 증상의 핵심적인 부분들에 작용해 증상의 진행 속도를 늦추는 데 괄목할 만하고 지속적이면서 임상적으로 유의미한 효과를 나타냈다. 또한 이 연구들은 바티퀴논이 다양한 연령대에서 안전하고 내약성이 우수하다는 것을 입증했다.

프리드리히 운동실조증은 주로 중추신경계와 심장에 영향을 미치는 파괴적이고 수명을 단축하는 희귀 신경근 장애의 일종이다. 일반적으로 유아기나 청소년기에 진단되며, 전 세계적으로 약 2만5000명이 프리드리히 운동실조증을 앓고 있다.

프리드리히 운동실조증은 가장 흔한 유전성 운동실조증으로 꼽히며, 프라탁신(frataxin) 유전자에 결함이 발생하면서 나타나는 것으로 알려져 있다. 프라탁신은 세포 대사 기전과 에너지 생성에 중요한 역할을 하는 일종의 미토콘드리아 단백질이다.

PTC 테라퓨틱스의 바티퀴논은 프리드리히 운동실조증에 영향을 받는 에너지 및 산화 스트레스 경로를 파괴하는 데 핵심적으로 관여하는 효소로 알려진 15-리폭시게나제(지질산소화효소)의 선택적 억제제로 설계됐다. 바티퀴논은 미토콘드리아 기능 장애와 산화 스트레스를 줄여 세포 염증을 감소시키고 신경 세포 생존을 촉진하는 것을 목표로 한다.

◆ 월가의 투자의견은

PTC 테라퓨틱스의 이러한 긍정적인 발전에도 불구하고 글로벌 투자은행(IB) 골드만삭스와 베어드의 애널리스트들은 PTC 테라퓨틱스의 뒤셴 근이영양증 치료제 '트랜스라나(Translarna, 성분명: 아탈루렌)'의 EU에서의 판매 지속성과 미국 내 트랜스라나와 바티퀴논에 대한 향후 규제 결정 등 PTC 테라퓨틱스가 처한 위험을 언급했다.

하지만 노바티스와의 계약을 비롯해 PTC 테라퓨틱스의 최근 발전 상황은 상당수 월가 IB들로부터 긍정적인 투자의견과 목표주가 상향 조정을 이끌어냈다. 베어드는 PTC 테라퓨틱스의 시장 성과와 노바티스와의 협력, 강력한 치료제 파이프라인에 따른 잠재적 미래 수익에 대한 전망을 바탕으로 '시장수익률 상회' 투자의견을 재확인하면서 목표주가를 52달러에서 70달러로 상향 조정했다. 이외에도 씨티가 26달러에서 32달러로, 뱅크오브아메리카(BofA)가 31달러에서 41달러로, UBS가 47달러에서 71달러로 각각 목표주가를 인상했다.

월가에선 PTC 테라퓨틱스에 '매수' 투자의견이 대다수다. 미 경제 매체 CNBC 집계에 따르면 15개 투자은행(IB) 중에 3곳이 '강력 매수', 6곳이 '매수'를 추천했고, 3곳이 '보유' 의견을 냈다. 2곳은 '시장수익률 하회' 의견을, 1곳은 '매도' 의견을 냈다. 이들이 제시한 목표주가의 평균은 현재 주가보다 26.97% 높은 58.71달러다. 월가 최고 목표주가는 80달러, 최저 목표주가는 32달러로 집계됐다.

kimhyun01@newspim.com

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일라이 릴리, 먹는 비만 약 임상 성공적 [서울=뉴스핌] 고인원 기자= 주사 없이 하루 한 알로 체중을 감량할 수 있는 비만 치료제가 현실로 다가오고 있다. 미국 제약사 일라이 릴리는 17일(현지시간) 현재 회사가 개발 중인 경구용 GLP-1 작용제 '오포글리프론'의 임상 3상 시험에서 체중 감량과 혈당 조절 두 마리 토끼를 모두 잡는 데 성공했다고 밝혔다. 이번 임상은 제2형 당뇨병 환자를 대상으로 40주간 진행됐다. 최대 용량을 복용한 환자들은 평균 체중의 7.9%(약 7.3kg)를 감량했으며, 시험 종료 시점에도 체중 감량이 멈추지 않아 체중 감량 정체기에 도달하지 않은 것으로 확인됐다. 일라이 릴리는 "이번 결과는 주사제에 버금가는 수준이며, 안전성과 내약성 또한 긍정적으로 평가됐다"고 설명했다. 일라이 릴리 로고 [자료=로이터] 다만, 당뇨병 치료의 핵심 지표인 혈당 조절 효과(A1c)는 1.3~1.6%포인트 개선에 그쳐, 일부 애널리스트들이 기대한 1.8~2.1% 수준에는 못 미쳤다. 하지만 위약군이 0.1% 감소에 그친 점을 고려하면 의미 있는 개선이라는 평가다. 부작용은 대부분 경미하거나 중간 정도의 위장 장애였으며, 최대 8%의 환자만이 부작용으로 치료를 중단했다. 업계에서는 하루 한 번 복용하는 특성상 주사제보다 부작용이 클 것이라는 우려가 있었지만, 실제 데이터는 이를 크게 웃돌지 않았다. 오포글리프론은 기존 주사제인 오젬픽(Ozempic), 위고비(Wegovy) 등과 달리 펩타이드가 아닌 비펩타이드 경구 약물로, 체내 흡수가 더 용이하고 식이 제한이 필요 없는 것이 강점이다. 또한 제조 공정이 간단하고 대량 생산이 가능해 글로벌 수요 대응에도 유리하다는 평가다. 일라이 릴리는 올해 말 비만 치료제로 먼저 허가 신청을 할 계획이며, 당뇨 치료제는 2026년 허가를 목표로 하고 있다. 현재 진행 중인 임상은 총 7건(당뇨병 5건, 비만 2건)으로, 경쟁사인 아스트라제네카와 로슈, 바이킹 테라퓨틱스보다 최소 3년 이상 앞선 상황이다. 전문가들은 GLP-1 계열 비만 치료제 시장이 2030년대 초 1500억 달러(약 200조 원) 규모로 성장할 것으로 보고 있으며, 이 중 경구형 약물만 500억 달러 이상을 차지할 것으로 내다본다. 글로벌 공급난 해소와 주사제 대체 가능성을 모두 갖춘 오포글리프론이 상용화될 경우, 일라이 릴리가 시장 주도권을 확고히 할 것이라는 전망도 나온다. 이 같은 보도 내용에 이날 뉴욕 증시 오전 거래에서 일라이 릴리(LLY)의 주가는 16% 넘게 급등하고 있다. koinwon@newspim.com 2025-04-17 22:56

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이재명 "국회·대통령실, 세종 이전 추진" [서울=뉴스핌] 윤채영 기자 = 이재명 더불어민주당 6·3 대통령선거 예비후보는 17일 "세종을 행정수도의 중심으로 완성하겠다"며 국회의사당과 대통령 집무실을 세종으로 완전 이전하겠다고 약속했다. 이 대표는 이날 자신의 페이스북에 "국회 세종의사당과 대통령 세종 집무실을 임기 내 건립하겠다"며 "국회 본원과 대통령 집무실의 세종시 완전 이전도 사회적 합의를 거쳐 추진하겠다"고 공약했다. [서울=뉴스핌] 정일구 기자 = 이재명 더불어민주당 대선 경선 후보. 2025.04.16 mironj19@newspim.com 이 예비후보는 이날 충청 지역 공약 로드맵을 제시했다. 세종은 행정수도로, 대전은 세계적 과학 수도로 만들겠다고 했다. 대전에 대해서는 "대덕연구특구를 글로벌 과학기술 혁신클러스터로 전환하겠다"며 "글로벌 융합연구 네트워크를 강화하고, 인재 양성 인프라 확충을 지원하겠다"고 했다. 이 예비후보는 대전연구특구를 "AI와 우주산업 중심지로 키우겠다"며 "'스마트시티 국가시범도시' 전략과 연계해 세종을 스마트·디지털 행정 허브로 만들겠다"고 약속했다. 또 삭감된 R&D 예산은 대폭 늘리겠다고 했다. 충청권에는 대전(AI·우주산업)~세종(스마트행정)~충북(바이오·반도체·이차전지)~충남(디스플레이)를 잇는 첨단산업벨트 구축을 약속했다. 이 예비후보는 "보령‧태안‧당진에 있던 석탄화력발전소 폐쇄 지역을 태양광·풍력·그린수소 등 재생에너지 중심지로 전환하는 지역 지원 특별법을 추진하겠다"며 "논산, 계룡에 국방 관련 기관을 유치해 스마트 국방산업 발전을 지원하겠다"고 강조했다. 이 예비후보는 "충북 내륙은 휴양·힐링 관광벨트로 발전시키겠다"며 ▲청주~증평~진천~음성까지 이어지는 관광·휴양지 조성을 지원 ▲충주호와 단양8경은 호반 관광·휴양벨트로 연결하고, 소백산~속리산~장령산~민주지산을 잇는 백두대간 탐방벨트 조성 지원을 약속했다. 아울러 "청주공항을 확장하고, 사통팔달 광역 교통망을 구축하겠다"며 ▲청주국제공항에 민간전용 활주로 신설 ▲충남 서산~천안~청주~경북 울진을 잇는 중부권 동서횡단철도 조기 확정 등을 약속했다. [서울=뉴스핌] 국회사진취재단 = 이재명 더불어민주당 대선 예비후보. 2025.04.14 photo@newspim.com 다음은 이 예비후보가 페이스북에 올린 충청 지역 공약 전문이다. <이재명 경선후보 페이스북 게시용 충청 지역공약> "대한민국 균형발전의 심장, 충청을 행정‧과학 수도로 만들겠습니다" 충청은 국토의 중심이자 대한민국의 심장입니다.수도권과 남부권을 잇는 전략적 요충지입니다.충청의 심장이 힘차게 뛰어야, 대한민국 경제의 혈맥이 살아납니다. 수도권 집중으로 지역은 소외되고, 기회는 편중됐습니다.국가가 나서야 합니다. 균형발전은 선택이 아닌 생존의 문제입니다.충청에 맞는 산업을 배치하고, 과감한 투자로 새로운 미래를 만들어야 합니다.저 이재명, 진짜 균형발전에 앞장서겠습니다. 충청을 '행정·과학 수도'로 조성해,대한민국 균형발전의 중심축으로 삼겠습니다. 세종은 명실상부한 행정수도로, 대전은 세계적 과학수도로 만들겠습니다.충북은 미래산업의 중심지로, 충남은 환황해권의 거점으로 완성하겠습니다. 첫째, 세종을 행정수도의 중심으로 완성하고 제2차 공공기관 이전을 조속히 추진하겠습니다. 국회 세종의사당과 대통령 세종 집무실을 임기 내 건립하겠습니다.국회 본원과 대통령 집무실의 세종시 완전 이전도 사회적 합의를 거쳐 추진하겠습니다.중단(2019년)된 공공기관 이전을 조속히 재개하겠습니다. '무늬만 혁신도시'가 아닌 실질적 기능을 갖추겠습니다.대전과 충남 혁신도시에는 지역 경쟁력을 고려한 공공기관을 유치하겠습니다.충북혁신도시는 중부내륙 성장거점으로 키우겠습니다. 둘째, 대전을 한 차원 높은 과학 수도로 만들겠습니다. 대덕연구특구를 글로벌 과학기술 혁신클러스터로 전환하겠습니다.글로벌 융합연구 네트워크를 강화하고, 인재 양성 인프라 확충을 지원하겠습니다. 삭감된 R&D 예산은 대폭 늘리고, 연구자와 기술자 정주 여건도 개선하겠습니다.성과 지원을 두텁게 해 무너진 연구 생태계를 다시 일으키겠습니다. 셋째, 충청권에 첨단산업벨트를 구축하겠습니다. 대전(AI·우주산업)~세종(스마트행정)~충북(바이오‧반도체‧이차전지)~충남(디스플레이)을 잇는 유기적인 첨단산업벨트를 구축하겠습니다. 대전 대덕연구특구는 AI와 우주산업 중심지로 키우겠습니다.'스마트시티 국가시범도시' 전략과 연계해세종을 스마트‧디지털 행정 허브로 자리매김하겠습니다. 충북은 K-바이오스퀘어를 조기 조성해글로벌 바이오산업 클러스터로 육성하겠습니다.이차전지‧반도체사업 분야는 R&D와 인력 양성 인프라를 강화해초격차 경쟁력 확보를 지원하겠습니다. 충남은 국제 경쟁력과 생산성을 갖춘,미래형 디스플레이 산업 메카로 만들겠습니다.국산화 기술개발을 지원하고, 핵심 소재‧부품기업을 육성하겠습니다.혁신공정 플랫폼 등 인프라도 갖춰차세대 디스플레이 기술 확보를 지원하겠습니다. 보령‧태안‧당진에 있던 석탄화력발전소 폐쇄 지역을태양광‧풍력‧그린수소 등 재생에너지 중심지로 전환하는지역 지원 특별법을 추진하겠습니다.논산, 계룡에 국방 관련 기관을 유치해 스마트 국방산업 발전을 지원하겠습니다. 넷째, 환황해권 해양관광벨트와 충북 휴양‧힐링 관광벨트를 조성하겠습니다. 서해안 해양 생태를 복원하고, 가로림만 해양정원 조성을 지원하겠습니다.해상교량 건설로 서해안 관광도로망을 완성하겠습니다.서천 브라운필드는 재자연화를 거쳐 생태관광 명소로 탈바꿈시키겠습니다. 서산 부남호와 간월호는 해수 유통 등 역간척 사업으로 생태계를 복원하고, 해양신도시 개발도 함께 지원하겠습니다.금강 하구에 해수를 들여 자연성을 회복할 수 있도록입법과 제도개선으로 뒷받침하겠습니다. 충북 내륙은 휴양·힐링 관광벨트로 발전시키겠습니다.도민의 뜻을 모아 미호강 수질을 개선하고, 청주 ~ 증평 ~ 진천 ~ 음성까지 이어지는 관광·휴양지 조성을 지원하겠습니다.충주호와 단양8경은 호반 관광 ‧ 휴양벨트로 연결하고, 소백산~속리산~장령산~민주지산을 잇는 백두대간 탐방벨트 조성도 지원하겠습니다. 다섯째, 청주공항을 확장하고, 사통팔달 광역 교통망을 구축하겠습니다. 청주국제공항에 민간전용 활주로를 신설해, 중부권 거점공항이 되도록 지원하겠습니다.충남 서산~천안~청주~경북 울진을 잇는중부권 동서횡단철도는 조기에 확정하겠습니다.충북선‧호남선 고속화를 서둘러 X자형 강호축 철도망을 완성하겠습니다. 대전~세종~오송~청주공항을 연결하는충청권 광역급행철도(CTX)는 적기에 착공하고,GTX의 천안‧아산 연장도 신속히 추진하겠습니다. 잠실 또는 동탄에서 청주공항까지 이어지는수도권내륙 광역철도도 빠르게 추진하겠습니다. 우선 사업 대상지로 선정된 대전조차장 부지를 시작으로,대전 도심 철도 지하화를 단계적으로 추진하겠습니다.서해대교 인근 교통정체 해소를 위해 제2 서해대교 건설을 적극 검토하겠습니다. 존경하는 충청권 시민, 도민 여러분!저는 늘 현장에 답이 있다는 신념으로 '가능성'을 '현실'로 만들어 왔습니다.자부심 넘치고 행복한 도시 충청을 만들겠습니다. 4개 시도가 하나 되어 통합경제권을 만들고 함께 성장할 수 있도록 적극 지원하겠습니다.충청이 살면 대한민국이 살 것입니다. 이제부터 진짜 대한민국, 지금은 이재명입니다. 감사합니다. ycy1486@newspim.com 2025-04-17 09:55